Axicabtagene ciloleucel Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory follicular lymphoma (FL) after three or more lines of systemic therapy. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 5,559,000.00 Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Product Werkzame stof Axicabtagene ciloleucel Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom indolent Uitgebreide indicatie Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory follicular lymphoma (FL) after three or more lines of systemic therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Yescarta Fabrikant Gilead Portfoliohouder Gilead Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum Augustus 2021 Verwachte registratie Juni 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie verkregen in april 2022. Zorginstituut Nederland beoordeelt of axicabtagene ciloleucel (axi-cel, Yescarta®) vergoed kan worden. Aanlevering dossier compleet in november 2024. Datum publicatie advies is nog niet bekend. Therapeutische waarde Huidige behandelopties De huidige standaardbehandeling voor patiënten met FL met een recidief na eerstelijns behandeling bestaat uit een aantal immuno chemotherapie opties, radiotherapie of radio-labeled antilichaam, rituximab monotherapie of in combinatie met lenalidomide, en idelalisib (in rituximab refractaire patiënten). In de derde of latere lijnsbehandeling kunnen dezelfde opties gebruikt worden voor zover deze nog niet gebruikt zijn, of kan er gekozen worden voor een op PECC (etoposide, chlorambucil, lomustine, prednisolon) of DHAP (dexamethason, cisplatin, cytarabine) gebaseerd chemotherapie schema. De behandelkeuze hangt af van de eerder gegeven behandelingen en de responsduur. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de 75 patiënten die 3 of meer eerdere behandellijnen had ontvangen was de ORR (objectieve responspercentage) 91% en het CR (complete respons)-percentage 77%. De mediane tijd tot respons was 1 maand (spreiding: 0,8 tot 3,1 maanden), de mediane DOR (duur van respons) was 38,6 maanden en het percentage responders die deze respons behielden was 62% in maand 24. Negenentwintig van de 75 FL-patiënten met 3 of meer eerdere therapielijnen bereikten aanvankelijk een PR (partial response), waarvan er 19 later CR bereikten. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Eenmalige infusie (one-off) Bronnen SmPC: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/yescarta-epar-product-information_nl.pdf Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 17 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Dinnessen et al., Leukemia 2021(1); El-Galaly et al., Br J Haem 2015(2); Casulo et al., J Clin Oncol 2015 (3); Sortais et al., Ann Hematol 2020 (4); Freeman et al., Blood 2019 (5); Yoon et al., J Cancer 2021 (6); Lupiae FL registry (7); Aanvullende opmerkingen Er zijn 250 patiënten per jaar met folliculair lymfoom die een tweedelijns behandeling starten. Een deel van de FL patiënten met POD24 (n=48) die na een derdelijnsbehandeling zijn uitbehandeld zal mogelijk gebruik maken van Axicabtagene ciloleucel. Er wordt verwacht dat er in de derde lijn 25 patiënten zullen zijn waarvan er 17 in aanmerking komen voor een CAR T-celtherapie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 327,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019. Aanvullende opmerkingen De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn voor deze indicatie nog niet vastgesteld. De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5,559,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Addisinsight Aanvullende opmerkingen Geen verdere indicatie-uitbreidingen verwacht voor axicabtagene ciloleucel Overige informatie Aanvullende opmerkingen