TransCon Growth Hormone Geneesmiddel 10 December 2019 Uitgebreide indicatie Short Stature / Growth Hormone Deficiency in children Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof TransCon Growth Hormone Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hormonale aandoeningen Uitgebreide indicatie Short Stature / Growth Hormone Deficiency in children Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Ascendis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Ascendis Pharma A/S. Somatotropin receptor agonists. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties somatropine Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Voordeel aan dit geneesmiddel is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige behandelopties, die dagelijks toegediend moeten worden. Somapacitan zal tevens binnenkort op de markt komen en een wekelijkse toedieningsfrequentie hebben. Het bijwerkingsprofiel van deze twee middelen kan wel verschillen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening Bronnen NCT03305016, NCT03344458, NCT02781727 Aanvullende opmerkingen Starting dose of 0.24 mg/kg/week Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 2,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Gezondheidsplein; CBS Aanvullende opmerkingen Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een lang-werkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een lang-werkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, o.b.v. indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficientie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficientie is 1150 en is al jarenlang stabiel. Een deel van de kinderen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen