Macimorelin Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Diagnosis of adult growth hormone deficiency (GHD) in adults Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde Totale kosten € 70.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Macimorelin Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hormonale aandoeningen Uitgebreide indicatie Diagnosis of adult growth hormone deficiency (GHD) in adults Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Macrimorelin Aeterna Zentaris Fabrikant Aeterna Zentaris Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Granulaat met gereguleerde afgifte Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Dit betreft een diagnostische test. De hoeveelheid groeihormoon kan worden vastgesteld via het bloed 90 minuten na inname. Macimorelin is een ghreline (GHrH) agonist die de secretie van groeihormoon stimuleert. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum December 2017 Verwachte registratie Januari 2019 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie november 2018. Geregistreerd in januari 2019. Therapeutische waarde Huidige behandelopties GHrH arginine, gouden strandaard Insulinetolerantietest Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Heeft een beperkte meerwaarde omdat het alleen GHrH test en geen bijnierfunctie. Dus de gouden standaard zal niet verdrongen of slechts beperkt verdrongen worden. Soms is GHrH, die nu samen met arginine wordt gebruikt moeilijk leverbaar en daarom is dit een welkom alternatief. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 0,5 mg/kg eenmalig Bronnen NCT02558829, NCT00448747 Garcia JCEM 2013 Aanvullende opmerkingen Eenmalige dosis Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 200 - 500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Gezondheidsplein; CBS Aanvullende opmerkingen Prevalentie groeihormoondeficiëntie is ongeveer 1:10.000 bij volwassenen. Dit komt neer op ongeveer 1.300 volwassenen in Nederland. De inschatting is dat het patiëntvolume dat daadwerkelijk in aanmerking komt tussen de 200-500 patiënten ligt. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 150,00 - 250,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Schatting op basis van GHrH Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 70.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen NCT02558829; NCT00448747; Garcia JCEM 2013; Secco JCEM 2009; Juul Horm Res 2002 Aanvullende opmerkingen Nu geen data, maar inline tolerantie test heeft niet de voorkeur en GHrH die we nu samen met arginine gebruiken is moeilijk leverbaar. Daarnaast wordt glucagon test ook nog regelmatig gebruikt. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Waarschijnlijk voor kinderen maar is niet gevalideerd. Bronnen NCT02558829, NCT00448747 Garcia JCEM 2013, , Secco JCEM 2009, Juul Horm Res 2002 Aanvullende opmerkingen Nu geen data, maar inline tolerantie test heeft niet de voorkeur en GHrH die nu samen met arginine wordt gebruikt is moeilijk leverbaar. Daarnaast wordt glucagon test ook nog regelmatig gebruikt. Overige informatie Aanvullende opmerkingen