Macimorelin Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Diagnosis of adult growth hormone deficiency Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde Totale kosten € 70,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Macimorelin Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Hoofdindicatie Hormonale aandoeningen Uitgebreide indicatie Diagnosis of adult growth hormone deficiency Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Macrilen Fabrikant Aeterna Zentaris Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Granulaat met gereguleerde afgifte Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Dit betreft een diagnostische test. De hoeveelheid groeihormoon kan worden vastgesteld via het bloed 90 minuten na inname. Macimorelin is een Ghreline agonist die de secretie van groeihormoon stimuleert. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum December 2017 Verwachte registratie November 2018 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties GHRH arginine, gouden strandaard Insulinetolerantietest Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Heeft een beperkte meerwaarde omdat het alleen GH test en geen bijnierfunctie. Dus de gouden standaard zal niet verdrongen of slechts beperkt verdrongen worden. Soms is GHrH die we nu samen met Arginine gebruiken moeilijk leverbaar daarom is dit wel een welkom alternatief. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 0,5 mg/kg eenmalig Bronnen NCT02558829, NCT00448747 Garcia JCEM 2013 Aanvullende opmerkingen Eenmalige dosis Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 200 - 500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Gezondheidsplein; CBS Aanvullende opmerkingen Prevalentie groeihormoondeficiëntie is ongeveer 1:10.000 bij volwassenen. Dit komt neer op ongeveer 1.300 volwassenen in Nederland. Schattingen gebaseerd op expertopinie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 150.00 - 250.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Schatting op basis van GHRH. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 70,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen NCT02558829; NCT00448747; Garcia JCEM 2013; Secco JCEM 2009; Juul Horm Res 2002 Aanvullende opmerkingen Nu geen data, maar inline tolerantie test heeft niet de voorkeur en GHrH die we nu samen met Arginine gebruiken moeilijk leverbaar, daarnaast wordt glucagon test ook nog regelmatig gebruikt. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Waarschijnlijk voor kinderen maar is niet gevalideerd. Bronnen NCT02558829, NCT00448747 Garcia JCEM 2013, , Secco JCEM 2009, Juul Horm Res 2002 Aanvullende opmerkingen Nu geen data, maar inline tolerantie test heeft niet de voorkeur en GHrH die we nu samen met Arginine gebruiken moeilijk leverbaar, daarnaast wordt glucagon test ook nog regelmatig gebruikt. Overige informatie Aanvullende opmerkingen