Jodium (131I) omburtamab Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Neuroblastoma Central Nervous System/Leptomeningeal Metastases in patients up to 18 years. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Jodium (131I) omburtamab Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Neuroblastoma Central Nervous System/Leptomeningeal Metastases in patients up to 18 years. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Y-mAbs Therapeutics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunostimulatie Toedieningsweg Intracerebraal Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Antibody-dependent cell cytotoxicity. (Het antilichaam 8H9 werkt door zich te richten op B7-H3 of CD276 receptoren die aanwezig zijn op kankercellen, waardoor radioactief gemerkt jodium de tumoren doodt). Fabrikant: Y-mAbs Therapeutics. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2021 Verwachte registratie Februari 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum fase 3 studie in december 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties chirurgie, radiotherapie en chemotherapie Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er wordt verwacht dat omburtamab mogelijk gegeven zal worden in het geval van CNS involvement. Dit is overigens zeldzaam bij neuroblastoom. Het Europese protocol schrijft tot nu toe MIBG voor. Behandelduur Gemiddeld 5 week/weken Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03275402. Aanvullende opmerkingen Een behandelcyclus van 131I-omburtamab duurt 5 weken en omvat een dosimetrische dosis. Patiënten krijgen maximaal twee cycli intracerebroventriculaire 131I-omburtamab. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 2 - 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen prinsesmaximacentrum Aanvullende opmerkingen In Nederland krijgen elk jaar ongeveer 25 kinderen een neuroblastoom. Er wordt verwacht dat er jaarlijks 1-2 patiënten die CNS involvement hebben in aanmerking zullen komen voor behandeling met 131I-omburtamab. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Meningeal carcinomatosis; Peritoneal cancer; Soft tissue sarcoma. Bronnen Adisinsight. Aanvullende opmerkingen Fase 2 studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen