Olenasufligene relduparvovec Geneesmiddel 07 december 2021 Uitgebreide indicatie Mucopolysaccharidosis Type IIIA (MPS IIIA) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Olenasufligene relduparvovec Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Mucopolysaccharidosis Type IIIA (MPS IIIA) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Lysogene Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intracerebraal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Amsterdam UMC Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De klinische studie (LYS-SAF302) loopt nog. Analyse volgt eind van dit jaar/begin volgend jaar. Indiening zal op zijn vroegst plaatsvinden in 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Supportive care. Symptoombestrijding. Er is geen specifieke behandeling voor Sanfilippo Disease. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de studie (LYS-SAF302) werd het primaire eindpunt niet behaald. Jonge kinderen onder de 30 maanden hebben mogelijk een iets gunstiger beloop. Bij deze patiënten werd wel een statistisch significant gemeten op cognitieve ontwikkeling. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03612869 Aanvullende opmerkingen De behandeling bestaat uit directe intracerebrale injectie, via een neurochirurgische ingreep, van de vector coderende voor het ontbrekende enzym bij MPSIIIA. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1 - 3 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertise centrum UMC Amsterdam; https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/ana.22092; Aanvullende opmerkingen De geboorteprevalentie is ongeveer 100 gevallen in Nederland. Waarschijnlijk is deze gentherapie, als het effectief is, alleen voor hele jonge kinderen zinvol. De diagnose wordt veelal (te) laat gesteld, de uiteindelijke groep die hiervoor in aanmerking gaat komen is klein 1 tot 3 per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Het is een hele specifieke therapie, off-label gebruik is uitgesloten. Er zal hooguit een uitbreiding naar bijvoorbeeld mildere fenotypes volgen. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Indien het extreem effectief blijkt is het wellicht ook zinvol voor patiënten later in het ziektebeloop. Dat zal een grotere groep patiënten zijn. Overige informatie Aanvullende opmerkingen