Baloxavir marboxil Medicine 07 June 2022 Extended indication Extension of indication for the treatment of uncomplicated influenza and post-exposure prophylaxis of influenza in patients aged 1 years and above. Therapeutic value Possible benefit in ease of use Total cost Registration phase Registered Product Active substance Baloxavir marboxil Domain Infectious diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Infectious diseases other Extended indication Extension of indication for the treatment of uncomplicated influenza and post-exposure prophylaxis of influenza in patients aged 1 years and above. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Xofluza Manufacturer Roche Portfolio holder Roche Mechanism of action Virus inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Cap-dependent endonuclease inhibitor, remt de replicatie door de virale polymerase. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date December 2021 Expected Registration January 2023 Orphan drug No Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie november 2022. Therapeutic value Current treatment options Oseltamivir, zanamivir Therapeutic value Possible benefit in ease of use This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Fase 3 studie laat gelijke waarde zien van dit middel ten opzichte van oseltamivir. Dit geneesmiddel hoeft slechts éénmalig ingenomen te worden ten opzichte van oseltamivir 2x per dag voor 5 dagen. Dit kan een voordeel zijn bij kinderen. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration Afhankelijk van het gewicht References https://doi.org/10.1093/cid/ciz908 (Japanse studie onder kinderen 1-11 jaar). Nog geen studieprotocol bekend naar aanleiding van PIP-indiening bij de EMA. Additional remarks Oseltamivir is geïndiceerd voor baby's en kinderen, zanamivir is geïndiceerd voor kinderen jonger dan 5 jaar. Dit is een krachtig anti-influenza middel. Resistentie ontstaat echter snel. Daarom lijkt combinatiebehandeling met een van de bestaande middelen een logische keuze en is waarschijnlijk voorbehouden aan ernstig zieke patiënten die opgenomen worden met influenza (zoals ernstig immuun gecompromitteerde patiënten, iedere IC patiënt met influenza). De indicatie ongecompliceerde influenza, is niet iets dat in Nederland snel geïmplementeerd zal worden. Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References vzinfo.nl/influenza Additional remarks Incidentiecijfers 18/19: 0-4 jaar= 768 per 100.000, 5-9 jaar= 144 per 100.000. Hoeveel hiervan in aanmerking zal komen voor dit middel is moeilijk te voorspellen. Aantallen zijn sterk afhankelijk van de precieze indicatiestelling en de aard van de griepepidemie. Het aantal kinderen met een immuunstoornis dat na minder dan 48 uur bij de huisarts nog niet doorverwezen is naar het ziekenhuis is gering. Expected cost per patient per year Cost € < 130.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Farmacotherapeutisch kompas Additional remarks Voor volwassenen zijn de kosten €130. Voor kinderen zullen de kosten in verband met de dosering waarschijnlijk lager uitvallen. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks