Baloxavir marboxil Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Extension of the indication to include the treatment of uncomplicated influenza and post-exposure prophylaxis of influenza in patients aged 3 weeks and older. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Baloxavir marboxil Domein Infectieziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Virale infecties, overig Uitgebreide indicatie Extension of the indication to include the treatment of uncomplicated influenza and post-exposure prophylaxis of influenza in patients aged 3 weeks and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Xofluza Fabrikant Roche Portfoliohouder Werkingsmechanisme Virusremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Cap-dependent endonuclease inhibitor, remt de replicatie door de virale polymerase. Dit betreft de indicatieuitbreiding voor kinderen jonger dan 3 weken tot 1 jaar oud. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juli 2024 Verwachte registratie Juni 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Oseltamivir, zanamivir Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Fase 3 studie voor kinderen van 1 tot 11 jaar (Japic CTI-163417) laat gelijke waarde zien van dit middel ten opzichte van oseltamivir. Dit geneesmiddel hoeft slechts éénmalig ingenomen te worden ten opzichte van oseltamivir 2 maal per dag voor 5 dagen. Dit kan een voordeel zijn bij kinderen. Baloxavir marboxil heeft een ander aangrijpingspunt dan neuraminidase remmers, dat maakt dit middel interessant. We weten dat er resistentie kan ontstaan tegen neuraminidase remmers, zeker bij kinderen. Daarnaast kan het voorkomen dat er een griepseizoen komt met een neuraminidase resistent virus (dit gebeurde met de "oude" H1N1 in 2007). Ook vanuit paraatheid bij pandemieën is dit middel interessant. Griepvirussen bij dieren zijn zover we weten gevoelig voor baloxavir en er is nog steeds een pandemische dreiging (zie bijvoorbeeld H5N1 in Amerika). In Nederland worden weinig anti-influenzamiddelen bij ongecompliceerde griep gebruikt, maar dit middel kan gebruikt worden bij post-exposure profylaxe, wat gebruikt kan worden in een ziekenhuiszetting. In dat geval is het handig dat er meerdere middelen zijn met verschillende aangrijpingspunten. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Afhankelijk van gewicht (1-2 mg/kg in trial) Bronnen NCT03653364 (MiniSTONE-1, CP40559); Horitsu et al. Clin. Inf. Diseas. 2020 (Japic CTI-163417); Farmacotherapeutisch Kompas. 2024; Horizonscan geneesmiddelen Baloxavir marboxil. Aanvullende opmerkingen Oseltamivir is geïndiceerd voor baby's en kinderen. Zanamivir is geïndiceerd voor kinderen jonger dan 6 maanden. Dit is een krachtig anti-influenza middel. Resistentie ontstaat echter snel. Daarom lijkt combinatiebehandeling met een van de bestaande middelen een logische keuze en is waarschijnlijk voorbehouden aan ernstig zieke patiënten die opgenomen worden met influenza (zoals ernstig immuun gecompromitteerde patiënten, iedere intensive care patiënt met influenza). De indicatie ongecompliceerde influenza, is niet iets dat in Nederland snel geïmplementeerd zal worden. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Vzinfo.nl. 2024 (1). Aanvullende opmerkingen Incidentiecijfers 2022/2023: 0 tot 4 jaar= 409 per 100.000 (1). Hoeveel hiervan in aanmerking zal komen voor dit middel is moeilijk te voorspellen. Aantallen zijn sterk afhankelijk van de precieze indicatiestelling en de aard van de griepepidemie. Het aantal baby's met een immuunstoornis dat na minder dan 48 uur bij de huisarts nog niet doorverwezen is naar het ziekenhuis is gering. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 172,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten kost een tablet van 40 of 80mg $182,10 (ongeveer €172,50). De prijs in de Verenigde Staten is vaak hoger dan in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen