Baloxavir marboxil Medicine 03 December 2024 Extended indication Extension of the indication to include the treatment of uncomplicated influenza and post-exposure prophylaxis of influenza in patients aged 3 weeks and older. Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Registered Product Active substance Baloxavir marboxil Domain Infectious diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Viral infections other Extended indication Extension of the indication to include the treatment of uncomplicated influenza and post-exposure prophylaxis of influenza in patients aged 3 weeks and older. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Xofluza Manufacturer Roche Portfolio holder Mechanism of action Virus inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Cap-dependent endonuclease inhibitor, remt de replicatie door de virale polymerase. Dit betreft de indicatieuitbreiding voor kinderen jonger dan drie weken tot een jaar oud. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date July 2024 Expected Registration May 2025 Orphan drug No Registration phase Registered Reimbursement Reimbursed from the basic package Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in april 2025. Therapeutic value Current treatment options Oseltamivir, zanamivir Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Fase 3 studie voor kinderen van 1 tot 11 jaar (Japic CTI-163417) laat gelijke waarde zien van dit middel ten opzichte van oseltamivir. Dit geneesmiddel hoeft slechts éénmalig ingenomen te worden ten opzichte van oseltamivir twee maal per dag voor vijf dagen. Dit kan een voordeel zijn bij kinderen. Baloxavir marboxil heeft een ander aangrijpingspunt dan neuraminidase remmers, dat maakt dit middel interessant. We weten dat er resistentie kan ontstaan tegen neuraminidase remmers, zeker bij kinderen. Daarnaast kan het voorkomen dat er een griepseizoen komt met een neuraminidase resistent virus (dit gebeurde met de "oude" H1N1 in 2007). Ook vanuit paraatheid bij pandemieën is dit middel interessant. Griepvirussen bij dieren zijn zover we weten gevoelig voor baloxavir en er is nog steeds een pandemische dreiging (zie bijvoorbeeld H5N1 in Amerika). In Nederland worden weinig anti-influenzamiddelen bij ongecompliceerde griep gebruikt, maar dit middel kan gebruikt worden bij post-exposure profylaxe, wat gebruikt kan worden in een ziekenhuiszetting. In dat geval is het handig dat er meerdere middelen zijn met verschillende aangrijpingspunten. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration Afhankelijk van gewicht (1 tot 2mg/kg in trial) References NCT03653364 (MiniSTONE-1, CP40559); Horitsu et al. Clin. Inf. Diseas. 2020 (Japic CTI-163417); Farmacotherapeutisch Kompas. 2024; Horizonscan geneesmiddelen Baloxavir marboxil. Additional remarks Oseltamivir is geïndiceerd voor baby's en kinderen. Zanamivir is geïndiceerd voor kinderen jonger dan zes maanden. Dit is een krachtig anti-influenza middel. Resistentie ontstaat echter snel. Daarom lijkt combinatiebehandeling met een van de bestaande middelen een logische keuze en is waarschijnlijk voorbehouden aan ernstig zieke patiënten die opgenomen worden met influenza (zoals ernstig immuun gecompromitteerde patiënten, iedere intensive care patiënt met influenza). De indicatie ongecompliceerde influenza, is niet iets dat in Nederland snel geïmplementeerd zal worden. Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Vzinfo.nl. 2024 (1). Additional remarks Incidentiecijfers 2022/2023: nul tot vier jaar= 409 per 100.000 (1). Hoeveel hiervan in aanmerking zal komen voor dit middel is moeilijk te voorspellen. Aantallen zijn sterk afhankelijk van de precieze indicatiestelling en de aard van de griepepidemie. Het aantal baby's met een immuunstoornis dat na minder dan 48 uur bij de huisarts nog niet doorverwezen is naar het ziekenhuis is gering. Expected cost per patient per year Cost € 0.00 - 200.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Drugs.com Additional remarks In de Verenigde Staten kost een tablet van 40 of 80mg $182,10 (ongeveer €172,50). De prijs in de Verenigde Staten is vaak hoger dan in Nederland. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks