Bedaquiline Medicine 12 June 2019 Extended indication Indicatieuitbreiding voor patiënten van 12-18 jaar bij pulmonale multiresistente tuberculose (MDR-TB) wanneer een doeltreffend behandelingsregime niet anders samengesteld kan worden omwille van resistentie of tolerantie. Therapeutic value Possible added value Total cost € 50,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Bedaquiline Domain Infectious diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Bacterial infections Extended indication Indicatieuitbreiding voor patiënten van 12-18 jaar bij pulmonale multiresistente tuberculose (MDR-TB) wanneer een doeltreffend behandelingsregime niet anders samengesteld kan worden omwille van resistentie of tolerantie. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Sirturo Manufacturer Janssen Portfolio holder Mechanism of action Enzyme inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks ATP synthase-remmer Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date November 2018 Expected Registration February 2020 Orphan drug No Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Bij volwassenen behoort bedaquiline al tot de standaardzorg. Er wordt verwacht dat het geneesmiddel ook bij adolescenten een meerwaarde zal hebben. Duration of treatment Average 24 week / weeks Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 200-400 mg References Additional remarks De eerste twee weken ontvangt de patiënt 400 mg eenmaal per dag, daarna 200 mg driemaal per week. Expected patient volume per year Patient volume 1 - 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Surveillance rapport RIVM geeft indicatie bij MDR / XDR TB. Additional remarks Circa 5% van de TB patiënten zijn kinderen. Indicatie hoogstens 5 maal per jaar voor totale cohort (maximaal 1 kind per jaar). Recente WHO richtlijn wordt bedaquiline als belangrijkste aangemerkt gezien ontraden van injectables. In toekomst max 15 per jaar geschat voor het totale cohort (dus max. 2/3 kinderen per jaar). Expected cost per patient per year Cost € 25,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl Additional remarks Bij een behandeling volgens bovenstaand behandelschema (in totaal 188 pillen) zullen de totale kosten zo'n €25.000 bedragen. Potential total cost per year Total cost € 50,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks