Belumosudil Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Rezurock is indicated for the treatment of chronic Graft-versus-Host Disease (cGvHD) of adults and children 12 years of age and older who have received at least two prior lines of systemic therapy. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 1.632.600,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Belumosudil Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Graft versus Host Uitgebreide indicatie Rezurock is indicated for the treatment of chronic Graft-versus-Host Disease (cGvHD) of adults and children 12 years of age and older who have received at least two prior lines of systemic therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Rezurock Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Sanofi Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Het expertisecentrum wordt aangegeven door de HOVON Echelon-classificatie, waarin is vastgelegd in welke centra allogene stamceltransplantaties kunnen plaatsvinden. Aanvullende opmerkingen Belumosudil is een remmer van rho-geassocieerde, coiled-coil bevattende proteïnekinase. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2024 Verwachte registratie November 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Rezurock is juli 2021 goedgekeurd in de Verenigde Staten voor cGvHD. Het is ook goedgekeurd in Japan en het Verenigd Koninkrijk. Ingediend bij de EMA in oktober 2024. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er is nog geen behandeling in de derde lijn. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Op basis van de ROCKstar-studie (fase II) en de KD025-208-studie (fase II) heeft Rezurock (belumosudil) significante voordelen aangetoond. De primaire uitkomst in beide studies was het beste overall response rate (ORR), gedefinieerd als het percentage mensen dat een volledige of gedeeltelijke respons ervoer. De ROCKstar-studie toonde een ORR van 75%. De KD025-208-studie toonde aan dat patiënten die 200mg Rezurock namen een ORR van 66% hadden. Beide studies werden beoordeeld door het NICE-evaluatie comité, dat de grote onvervulde behoefte aan een nieuwe behandelingsoptie na twee systemische therapieën erkende. Belmusodil werd aanbevolen voor de behandeling van chronische graft-versus-hostziekte (cGvHD). Behandelduur Mediaan 10 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 200 mg Bronnen Belumosudil for chronic graft-versus-host disease after 2 or more prior lines of therapy: the ROCKstar Study. Cutler et al. Blood. 2021 (1); KD025-208: A phase 2a study of KD025 for patients with chronic graft versus host disease (cGVHD)—Pharmacodynamics and updated results. Jagasia et al. Blood. 2018 (2); Belumosudil for treating chronic graft-versus-host disease after 2 or more systemic treatments in people 12 years and over (TA949). NICE. https://www.nice.org.uk/guidance/ta949 (3): HOVON behandelrichtlijn GvHD. van der Wagen et al. 2018 (4); Novel Approaches to the Treatment of Chronic Graft-Versus-Host Disease. Zeiser. J Clin Oncol. 2023 (5). Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 30 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Hematopoietic cell transplantation and cellular therapies in Europe 2021. The second year of the SARS-CoV-2 pandemic. A Report from the EBMT Activity Survey. Passweg et al. Bone Marrow Transplantation. 2023 (1); The impact of donor type on resource utilisation and costs in allogeneic haematopoietic stem cell transplantation in the Netherlands. van Gorkom et al. European Journal of Haematology (2022) (2). Aanvullende opmerkingen In 2021 werden in totaal 608 allogene hematopoëtische stamceltransplantaties uitgevoerd (1). Momenteel zijn er geen recente gegevens over het exacte aantal patiënten dat chronische graft-versus-hostziekte (cGvHD) ontwikkelt na deze transplantaties. Epidemiologische gegevens uit landen die vergelijkbaar zijn met Nederland laten echter zien dat gemiddeld 1,39% van de patiënten cGvHD ontwikkelt. In Nederland geven de meest recente gegevens uit 2021 aan dat van de 122 patiënten er 17 cGvHD ontwikkelden (2), wat 13,93% van de patiënten vertegenwoordigt. Alle patiënten met cGvHD krijgen behandeling. Op basis van de beschikbare gegevens wordt geschat dat tussen de 9 en 85 patiënten cGvHD ontwikkelen en eerstelijnsbehandeling krijgen. Van deze patiënten wordt geschat dat 70% zal overgaan op tweedelijnsbehandeling en dat vervolgens 50% derdelijnsbehandeling nodig heeft. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 81.630,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen NICE (1). Aanvullende opmerkingen De lijstprijs in het Verenigd Koninkrijk voor 30 tabletten van 200mg is £6.708 (1). Dit is ongeveer €8.045. Een behandeling van 10 maanden kost dan €81.630 per patiënt per jaar (€8.045/30∗30,44∗10). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.632.600,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen