Belumosudil Medicine 03 December 2024 Extended indication Rezurock is indicated for the treatment of adults and paediatric patients (12 years and older with a body weight of at least 40 kg) with chronic graft-versus-host disease (cGVHD) when other treatment options provide limited clinical benefit, are not suitable, or have been exhausted. Therapeutic value Possible added value Total cost € 1,634,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Belumosudil Domain Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Graft versus Host Extended indication Rezurock is indicated for the treatment of adults and paediatric patients (12 years and older with a body weight of at least 40 kg) with chronic graft-versus-host disease (cGVHD) when other treatment options provide limited clinical benefit, are not suitable, or have been exhausted. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Rezurock Manufacturer Sanofi Portfolio holder Sanofi Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Het expertisecentrum wordt aangegeven door de HOVON Echelon-classificatie, waarin is vastgelegd in welke centra allogene stamceltransplantaties kunnen plaatsvinden. Additional remarks Belumosudil is een remmer van rho-geassocieerde, coiled-coil bevattende proteïnekinase. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date October 2024 Expected Registration March 2026 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Rezurock is juli 2021 goedgekeurd in de Verenigde Staten voor cGvHD. Het is ook goedgekeurd in Japan en het Verenigd Koninkrijk. Negatieve CHMP-opinie in oktober 2025. Positieve CHMP-opinie voor conditional marketing authorisation na re-examination in januari 2026. Therapeutic value Current treatment options Er is nog geen behandeling in de derde lijn. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Op basis van de ROCKstar-studie (fase II) en de KD025-208-studie (fase II) heeft Rezurock (belumosudil) significante voordelen aangetoond. De primaire uitkomst in beide studies was het beste overall response rate (ORR), gedefinieerd als het percentage mensen dat een volledige of gedeeltelijke respons ervoer. De ROCKstar-studie toonde een ORR van 75%. De KD025-208-studie toonde aan dat patiënten die 200mg Rezurock namen een ORR van 66% hadden. Beide studies werden beoordeeld door het NICE-evaluatie comité, dat de grote onvervulde behoefte aan een nieuwe behandelingsoptie na twee systemische therapieën erkende. Belmusodil werd aanbevolen voor de behandeling van chronische graft-versus-hostziekte (cGvHD). Duration of treatment Median 10 month / months Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 200mg References Belumosudil for chronic graft-versus-host disease after 2 or more prior lines of therapy: the ROCKstar Study. Cutler et al. Blood. 2021 (1); KD025-208: A phase 2a study of KD025 for patients with chronic graft versus host disease (cGVHD)—Pharmacodynamics and updated results. Jagasia et al. Blood. 2018 (2); Belumosudil for treating chronic graft-versus-host disease after 2 or more systemic treatments in people 12 years and over (TA949). NICE. https://www.nice.org.uk/guidance/ta949 (3): HOVON behandelrichtlijn GvHD. van der Wagen et al. 2018 (4); Novel Approaches to the Treatment of Chronic Graft-Versus-Host Disease. Zeiser. J Clin Oncol. 2023 (5). Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 10 - 30 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Hematopoietic cell transplantation and cellular therapies in Europe 2021. The second year of the SARS-CoV-2 pandemic. A Report from the EBMT Activity Survey. Passweg et al. Bone Marrow Transplantation. 2023 (1); The impact of donor type on resource utilisation and costs in allogeneic haematopoietic stem cell transplantation in the Netherlands. van Gorkom et al. European Journal of Haematology (2022) (2). Additional remarks In 2021 werden in totaal 608 allogene hematopoëtische stamceltransplantaties uitgevoerd (1). Momenteel zijn er geen recente gegevens over het exacte aantal patiënten dat chronische graft-versus-hostziekte (cGvHD) ontwikkelt na deze transplantaties. Epidemiologische gegevens uit landen die vergelijkbaar zijn met Nederland laten echter zien dat gemiddeld 1,39% van de patiënten cGvHD ontwikkelt. In Nederland geven de meest recente gegevens uit 2021 aan dat van de 122 patiënten er 17 cGvHD ontwikkelden (2), wat 13,93% van de patiënten vertegenwoordigt. Alle patiënten met cGvHD krijgen behandeling. Op basis van de beschikbare gegevens wordt geschat dat tussen de 9 en 85 patiënten cGvHD ontwikkelen en eerstelijnsbehandeling krijgen. Van deze patiënten wordt geschat dat 70% zal overgaan op tweedelijnsbehandeling en dat vervolgens 50% derdelijnsbehandeling nodig heeft. Expected cost per patient per year Cost € < 81,700.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References NICE (1). Additional remarks De lijstprijs in het Verenigd Koninkrijk voor 30 tabletten van 200mg is £6.708 (1). Dit is ongeveer €8.045. Een behandeling van 10 maanden kost €81.630 per patiënt per jaar (€8.045/30∗30,44∗10). Potential total cost per year Total cost € 1,634,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks