Belzutifan Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie WELIREG is indicated as monotherapy for the treatment of adult patients with von Hippel-Lindau disease who require therapy for associated, localised renal cell carcinoma (RCC), central nervous system (CNS) haemangioblastomas, or pancreatic neuroendocrine tumours (pNET), and for whom localised procedures are unsuitable. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 4.485.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Belzutifan Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie WELIREG is indicated as monotherapy for the treatment of adult patients with von Hippel-Lindau disease who require therapy for associated, localised renal cell carcinoma (RCC), central nervous system (CNS) haemangioblastomas, or pancreatic neuroendocrine tumours (pNET), and for whom localised procedures are unsuitable. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Welireg Fabrikant MSD Portfoliohouder MSD Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Mode of action: HIF-2α inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum December 2023 Verwachte registratie Februari 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Opgenomen in de sluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie december 2024 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De behandeling van deze kleine groep patiënten lijkt op de behandeling van andere patiënten met een gemetastaseerd nier carcinoom. Verdere resultaten worden nog afgewacht. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 15 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen based on clinical VHL experts input Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 345.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten kost belzutifan $31,243 voor 90 tabletten, wat neerkomt op een maand verbruik. Per jaar zou dat omgerekend ongeveer €345.000 kosten. De kosten in Europa zullen waarschijnlijk lager uitvallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 4.485.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen