Belzutifan Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Advanced renal cell carcinoma Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 343.275.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Belzutifan Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Nierkanker Uitgebreide indicatie Advanced renal cell carcinoma Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant MSD Portfoliohouder MSD Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Mode of action: HIF-2α inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2023 Verwachte registratie Januari 2025 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Everolimus Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Nog geen publicatie. Uit de resultaten bleek na een mediane duur van 18,4 maanden (range, 9.4-31.7) de PFS en ORR beter waren in de belzutifan arm vergeleken met de everolimus arm. ORR was 21,9% voor de belzutifan arm, vergeleken met 3,5% in de everolimus arm, waarbij de belzutifan ORR toe nam tot 22,7%. Er was geen statistisch significant effect in OS tussen de twee groepen, met 21 vs 17,2 maanden (HR 0,88). Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Albiges L. Belzutifan versus everolimus in participants (pts) with previously treated advanced clear cell renal cell carcinoma (ccRCC): Randomized open-label phase III LITESPARK-005 study. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 995 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR2021 Aanvullende opmerkingen In 2021 werden er 411 diagnoses stadium III en 584 diagnoses stadium IV gesteld (1). In totaal zijn dit 995 diagnoses stadium III/IV. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 345.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen In de VS kost belzutifan $31,243voor 90 tableten, wat neerkomt op een maand verbruik. Per jaar zou dat omgerekend ongeveer €345.000 kosten. De kosten in de EU zullen waarschijnlijk lager uitvallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 343.275.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen