Belzutifan Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie WELIREG is indicated as monotherapy for the treatment of adult patients with advanced clear cell renal cell carcinoma that progressed following two or more lines of therapy that included a PD-(L)1 inhibitor and at least two VEGF-targeted therapies. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 343,275,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Belzutifan Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Nierkanker Uitgebreide indicatie WELIREG is indicated as monotherapy for the treatment of adult patients with advanced clear cell renal cell carcinoma that progressed following two or more lines of therapy that included a PD-(L)1 inhibitor and at least two VEGF-targeted therapies. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Welireg Fabrikant MSD Portfoliohouder MSD Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Mode of action: HIF-2α inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2023 Verwachte registratie Februari 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie december 2024. In januari 2025 advies tot sluisplaatsing gegeven. Belzutifan voldoet bij deze indicaties aan het sluiscriterium dat het €20 miljoen of meer per jaar kost om dit geneesmiddel in heel Nederland te gebruiken bij een of meer nieuwe indicaties. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Everolimus Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Uit de resultaten bleek na een mediane duur van 18,4 maanden (range, 9.4-31.7) de PFS en ORR beter waren in de belzutifan arm vergeleken met de everolimus arm. ORR was 21,9% voor de belzutifan arm, vergeleken met 3,5% in de everolimus arm, waarbij de belzutifan ORR toe nam tot 22,7%. Er was geen statistisch significant effect in overall survival tussen de twee groepen, met 21 versus 17,2 maanden (HR 0,88). Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Albiges L. Belzutifan versus everolimus in participants (pts) with previously treated advanced clear cell renal cell carcinoma (ccRCC): Randomized open-label phase III LITESPARK-005 study. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 995 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR2021 Aanvullende opmerkingen In 2021 werden er 411 diagnoses stadium 3 en 584 diagnoses stadium 4 gesteld (1). In totaal zijn dit 995 diagnoses stadium 3 en 4. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 345,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten kost belzutifan $31,243 voor 90 tabletten, wat neerkomt op een maand verbruik. Per jaar zou dat omgerekend ongeveer €345.000 kosten. De kosten in Europa zullen waarschijnlijk lager uitvallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 343,275,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen