Bosutinib Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie Extension application to include treatment of paediatric patients greater than or equal to 1 year of age with newly-diagnosed (ND) chronic phase (CP) Philadelphia chromosome-positive chronic myelogenous leukaemia (Ph+ CML) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 70,812.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Bosutinib Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie CML Uitgebreide indicatie Extension application to include treatment of paediatric patients greater than or equal to 1 year of age with newly-diagnosed (ND) chronic phase (CP) Philadelphia chromosome-positive chronic myelogenous leukaemia (Ph+ CML) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Bosulif Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tweede generatie tyrosinekinaseremmer Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2024 Verwachte registratie April 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen NCT04258943 Uitbreiding van de indicatie voor de toepassing bij pediatrische patienten Therapeutische waarde Huidige behandelopties Tyrosinekinaseremmers (imatinib, nilotinib, dasastinib) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De belangrijkste toegevoegde waarde is gebaseerd op een ander bijwerkingenprofiel: minder gewrichtspijn en meer GI-bezwaren, wat voor sommige patiënten beter te verdragen is. De meest belangrijke ontwikkeling is wellicht dat het in diermodellen minder groeivertraging geeft dat bij alle TKIs optreedt. Er is een langere follow-up nodig om dat te beoordelen. Daarom heeft de FDA ook een PMR afgegeven en worden de geïncludeerde kinderen 5 jaar extra gevolgd. Als bosutinib inderdaad qua groei er beter uitkomt zou het de eerste keuze kunnen worden binnen de behandeling, anders blijft het een van de tweede generatie middelen dat van belang zou kunnen zijn voor kinderen met bijvoorbeeld veel gewrichtspijn (1,2). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 300 mg/m2 Bronnen NCT04258943 (ITCC054) (1); Expertopinie (2). Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1 - 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR2021 (1); Nederlandse Vereniging voor Hematologie (2); Expertopinie (3). Aanvullende opmerkingen In 2021 waren er 188 diagnoses chronische myeloïde leukemie (1). Volgens de Nederlandse Vereniging voor Hematologie is 95% van CML Philadelphia chromosoom-positief (2). De incidentie van CML bij kinderen is 1 tot 5 per jaar (3). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 23,604.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank (1) Aanvullende opmerkingen In 2021 was de vergoeding per gebruiker van bosutinib €23.604,36 (1). De kosten per patiënt per jaar voor kinderen zullen lager uitvallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 70,812.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen