Version 5

Bosutinib

Medicine

Extended indication Paediatric patients aged 6 years and older with newly-diagnosed (ND) chronic phase (CP) Philadelphia chromosome-positive chronic myelogenous leukaemia
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost € 71,100.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Bosutinib
Domain Hematology
Reason of inclusion Indication extension IND
Main indication CML
Extended indication Paediatric patients aged 6 years and older with newly-diagnosed (ND) chronic phase (CP) Philadelphia chromosome-positive chronic myelogenous leukaemia (Ph+ CML). Paediatric patients aged 6 years and older with CP Ph+ CML previously treated with one or more tyrosine kinase inhibitor(s) [TKI(s)] and for whom imatinib, nilotinib and dasatinib are not considered appropriate treatment options.
Proprietary name Bosulif
Manufacturer Pfizer
Portfolio holder Pfizer
Mechanism of action Tyrosine kinase inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Tweede generatie tyrosinekinaseremmer.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date March 2024
Expected Registration June 2025
Orphan drug No
Registration phase Registered
Reimbursement Reimbursed from the basic package
Medicine sluice Rejected
Additional remarks De verkregen indicatieuitbreiding is voor zes jaar en ouder. Positieve EC besluit juni 2025.

Therapeutic value

Current treatment options Tyrosinekinaseremmers (imatinib, nilotinib, dasastinib).
Therapeutic value No estimate possible yet

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Substantiation De belangrijkste toegevoegde waarde is gebaseerd op een ander bijwerkingenprofiel: minder gewrichtspijn en meer GI-bezwaren, wat voor sommige patiënten beter te verdragen is. De meest belangrijke ontwikkeling is wellicht dat het in diermodellen minder groeivertraging geeft dat bij alle TKIs optreedt. Er is een langere follow-up nodig om dat te beoordelen. Daarom heeft de FDA ook een PMR afgegeven en worden de geïncludeerde kinderen vijf jaar extra gevolgd. Als bosutinib inderdaad qua groei er beter uitkomt zou het de eerste keuze kunnen worden binnen de behandeling, anders blijft het een van de tweede generatie middelen dat van belang zou kunnen zijn voor kinderen met bijvoorbeeld veel gewrichtspijn (1,2).
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 300mg/m2
References NCT04258943 (ITCC054) (1); Expertopinie (2).

Expected patient volume per year

Patient volume 1 - 5

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References NKR2021 (1); Nederlandse Vereniging voor Hematologie (2); Expertopinie (3).
Additional remarks In 2021 waren er 188 diagnoses chronische myeloïde leukemie (1). Volgens de Nederlandse Vereniging voor Hematologie is 95% van CML Philadelphia chromosoom-positief (2). De incidentie van CML bij kinderen is een tot vijf per jaar (3).

Expected cost per patient per year

Cost € < 23,700.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
References GIPdatabank (1)
Additional remarks In 2021 was de vergoeding per gebruiker van bosutinib €23.604,36 (1). De kosten per patiënt per jaar voor kinderen zullen lager uitvallen.

Potential total cost per year

Total cost € 71,100.00

Off label use

Indication extension

Other information