Brexucabtagene autoleucel Medicine 08 December 2020 Extended indication Tecartus is indicated for the treatment of adult patients 26 years of age and above with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukaemia (ALL). Therapeutic value Possible added value Total cost € 13,407,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Brexucabtagene autoleucel Domain Hematology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication ALL Extended indication Tecartus is indicated for the treatment of adult patients 26 years of age and above with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukaemia (ALL). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Tecartus Manufacturer Gilead Portfolio holder Gilead Mechanism of action CAR-T therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Tecartus bevat hetzelfde gen-construct als Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Vanwege een extra verrijkingsstap voor witte bloedcellen in het productieproces wordt dit product beoordeeld als een nieuw medicijn. Naam werkzame stof voorheen bekend als "autologous anti-CD19-transduced CD3+ cells" Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Conditional marketing authorisation Particularity ATMP Yes Submission date June 2021 Expected Registration September 2022 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Reimbursement request pending Medicine sluice Included in the sluice Additional remarks Het Zorginstituut adviseerde de minister van VWS op 15 januari 2025 om brexucabtagene-autoleucel (Tecartus®) niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. De fabrikant heeft nu nieuwe informatie aangeleverd die het Zorginstituut heeft beoordeeld. Het zorginstituut zal binnenkort advies aan de minister uitbrengen. https://www.zorginstituutnederland.nl/documenten/2026/05/01/agenda-en-vergaderstukken-adviescommissie-pakket-acp-8-mei-2026. Therapeutic value Current treatment options Patiënten met een Philadelphia negatieve B-ALL, kunnen behandeld worden met blinatumomab. Inotuzumab kan gegeven worden ongeacht de status van het Philadelphia chromosoom. Tevens kan er gekozen worden voor een nieuwe remissie inductie met chemotherapie, bijvoorbeeld met hoge dosis cytarabine en mitoxantrone (HAM). De keuze hangt af van de eerdere behandelingen, karakteristieken van de B-ALL (expressie van CD19 en CD22, CNS betrokkenheid, ziekteload), de fitheid van de patiënt, het moment van recidiveren. Indien mogelijk kan de huidige standaardbehandeling dienen als brug naar allogene stamceltransplantatie. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De effectiviteit en veiligheid van Tecartus in volwassen r/r ALL patiënten werd onderzocht in de fase 1-2 ZUMA 3 studie (NCT02614066). Bij een mediane follow-upduur van 16,4 maanden, bereikte 70,9% (95% BI 57–82, p<0·0001) van de patiënten het primaire eindpunt: complete remissie (CR) of complete remissie met incompleet hematologisch herstel (CRi), waarbij 56,4% van de patiënten een complete remissie bereikte. De mediane response rate betrof 12,8 maanden en de mediane overall survival 18,2 maanden. Deze resultaten zijn gebaseerd op een populatie van 18 jaar en ouder en reflecteert hiermee nog niet de patiëntenpopulatie conform het EMA label, namelijk patiënten met r/r ALL van 26 jaar en ouder. De resultaten voor deze patiëntenpopulatie (26+) wordt binnenkort verwacht. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration Target dosering 1 tot 2 maal 10e6 cellen/kg References NCT02614066 SmPC: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/tecartus-epar-product-information_nl.pdf Additional remarks Eenmalige toediening (one-off). Expected patient volume per year Patient volume < 41 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References (1) NKR; (2) Ronson et al. 2016, Curr Oncol Rep; (3) Kanker.nl (4) Sellar et al. 2018, Br J Haematol Additional remarks Op basis van NKR gegevens van 2018 zijn er 183 patiënten met ALL per jaar (1). Ondanks een verbetering van de remissiepercentages, is ongeveer 10% (18 patiënten) van de volwassen patiënten met ALL in eerste instantie ongevoelig voor de inductieprogramma's (2). Bovendien zal meer dan 50% van de volwassen patiënten die wél een volledige remissie bereiken uiteindelijk terugvallen (2). Dat zijn ongeveer 82 patiënten. Bij elkaar zijn dit 100 patiënten. Circa 41% van de ALL patiënten in Nederland is 26 jaar en ouder (3). Dit komt overeen met 41 patiënten. Circa 18,8% van de patiënten jonger dan 26 jaar zullen relapsen binnen 17 maanden en later in aanmerking komen voor Tecartus (4), maar het is niet bekend hoeveel patiënten dit zullen zijn, vermoedelijk een klein aantal. Expected cost per patient per year Cost € 327,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks De kosten van een eenmalige infusie van brexucabtagene autoleucel zijn nog niet vastgesteld. Brexucabtagene autoleucel bevat hetzelfde gen-construct als axicabtagene ciloleucel (Yescarta). De verwachting is dat de prijs vergelijkbaar zal zijn. Dit geneesmiddel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst. Potential total cost per year Total cost € 13,407,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Geen indicatie-uitbreidingen verwacht Additional remarks Other information Additional remarks