Burosumab Medicine 09 January 2018 Extended indication Crysvita is geïndiceerd voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) met radiografisch bewijs van botziekte bij kinderen in de leeftijd van 1 jaar en ouder en adolescenten met een groeiend skelet. Therapeutic value Possible added value Total cost € 41,139,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Burosumab Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Crysvita is geïndiceerd voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) met radiografisch bewijs van botziekte bij kinderen in de leeftijd van 1 jaar en ouder en adolescenten met een groeiend skelet. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Crysvita Manufacturer Kyowa Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof. Verwachte meerwaarde met name bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en calcitriol. Studies worden nu afgerond. Er lijkt sprake te zijn van een significante toename fysieke functies en vermindering van stijfheid. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date January 2017 Expected Registration February 2018 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve opinie CHMP december 2017. Geregistreerd in februari 2018. Add-on status toegekend in juli 2018. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Met name bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en calcitriol. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 2 weeks Dosage per administration 0,8 mg/kg References EPAR Additional remarks The recommended dose at the start of treatment is 0.4 mg per kg of body weight, and then 0.8 mg/kg every two weeks to continue treatment. The dose is adjusted according to the patient’s phosphate levels in the blood. The maximum dose is 90 mg every two weeks. Expected patient volume per year Patient volume < 126 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Orphanet; Beck-Nielsen et al. Eur J Endocrinol. 2009 Mar;160(3):491-7. Additional remarks De totale prevalentie volgens Orphanet bedraagt ongeveer 1/ 20.000. Dit betekent 850 per 17 miljoen inwoners. De incidentie van erfelijke rachitis berekend in een studie in Denemarken is 4,3/100.000 nieuwgeborenen, wat voor Nederland uitkomt op ongeveer 7 nieuwe patiënten per jaar. Er vanuit gaande dat patiënten bij een leeftijd van 18 jaar zijn uitgegroeid zou dit voor deze groep een prevalentie van 126 betekenen. Hoeveel hiervan daadwerkelijk voor in aanmerking komen is niet bekend. Expected cost per patient per year Cost € 93,000.00 - 560,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Prestatie- en tariefbeschikking Add-ongeneesmiddelen, juli 2018 Additional remarks Een flacon 10mg/ml flacon 1ml kost €3.591,28, en een flacon 30mg/ml flacon 1ml kost €10.772,78. Een patiënt van 10 kg heeft 8 mg Crysvita per toediening nodig en dus 1 flacon van 10 mg/ml per toediening. Voor een behandeling van een jaar (26 toedieningen) is dit in totaal €93.373,28. Een patiënt van 70 kg heeft 56 mg Crysvita per toediening nodig en dus 2 flacons per toediening. Dat is in totaal €21.545,56. Voor een behandeling van een jaar (26 toedieningen) is dit in totaal €560.184,56. Potential total cost per year Total cost € 41,139,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks