Burosumab Medicine 08 June 2021 Extended indication Extension of indication to include treatment of FGF23-related hypophosphataemia in tumour-induced osteomalacia (TIO) associated with phosphaturic mesenchymal tumours that cannot be curatively resected or localised in patients aged 1 year and over. Therapeutic value Possible added value for a subgroup Total cost € 6,500,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Burosumab Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other metabolism and Endocrinology Extended indication Extension of indication to include treatment of FGF23-related hypophosphataemia in tumour-induced osteomalacia (TIO) associated with phosphaturic mesenchymal tumours that cannot be curatively resected or localised in patients aged 1 year and over. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Crysvita Manufacturer Kyowa Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP No Submission date January 2021 Expected Registration July 2022 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP opinie ontvangen op juni 2022. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value Possible added value for a subgroup This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De studie die nu gepubliceerd is toont dat bij 14 volwassenen met een TIO in 33% van de gevallen fracturen/pseudofracturen heelden na 144 weken (dus na een kleine 3 jaar). Verder was er pijnreductie en voelden patiënten zich gezonder. Inschatting vanuit de experts: het grootste deel van patiënten met een TIO kan waarschijnlijk gecureerd worden met betrekking tot de osteomalacie door verwijdering van de tumor (60-65%). Soms kan de tumor niet gevonden worden. In dat geval zou een behandeling kunnen worden gestart met fosfaat en vitamine D. Als dat ook geen uitkomst biedt dan kan behandeling met burosumab overwogen worden. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References J Bone Miner Res. 2021 Apr;36(4):627-635. Additional remarks Dosering in klinische studie (NCT02304367): "Participants received burosumab at a starting dose of 0.3mg/kg administered subcutaneously (SC) every 4 weeks (Q4W). Doses may have been titrated up to a maximum of 2.0mg/kg every 2 weeks (Q2W) in order to achieve fasting peak serum phosphorus levels within the target range of 2.5 to 4.0mg/dL." Expected patient volume per year Patient volume < 25 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182011, Calcif Tissue Int. 2021 Aug;109(2):147-156, https://asbmr.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/jbmr.4233. Additional remarks De prevalente populatie met TIO is bijzonder gering: tussen 0.01 en 0.07 per 10.000. Dat komt neer op een prevalente populatie in Nederland tussen de 17 en 119. Slechts zo'n 40% kan niet gecureerd worden met verwijderen van de tumor en daar weer de helft van (schatting) kan uitkomen met fosfaat en vit D. Dat maakt het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor deze behandeling de komende jaren bijzonder gering: maximaal 25 patiënten (prevalentie). Incidentie hooguit 5-6 per jaar maar zeer waarschijnlijk minder. Expected cost per patient per year Cost € 260,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References medicijnkosten.nl Additional remarks Prijs burosumab betreft € 3.692,91 per 10mg/ml FL 1ml (inclusief BTW). Er is een prijsarrangement voor dit middel afgesloten bij de huidig geregistreerde indicatie. In 2021 werd er voor de huidige geregistreerde indicatie €261.493 per patiënt vergoed. Potential total cost per year Total cost € 6,500,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Er worden nu ook studies gedaan naar andere vormen van hypofosfatemische rachitis en Epidermal Nevus Syndrome Additional remarks clinicaltrials.gov Other information Additional remarks