Burosumab Medicine 10 June 2020 Extended indication Crysvita is indicated for the treatment of X-linked hypophosphataemia, in children and adolescents aged 1 to 17 years with radiographic evidence of bone disease, and in adults. Therapeutic value Possible added value Total cost € 7,130,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Burosumab Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Metabolic diseases Extended indication Crysvita is indicated for the treatment of X-linked hypophosphataemia, in children and adolescents aged 1 to 17 years with radiographic evidence of bone disease, and in adults. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Crysvita Manufacturer Kyowa Portfolio holder Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date November 2019 Expected Registration October 2020 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in juli 2020. Therapeutic value Current treatment options Fosfaatsuppletie en vitamine D. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er is een meerwaarde aangetoond bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en vitamine D. Studies bij volwassenen tonen een significante toename van de fosfaat spiegel, herstel van fracturen en pseudofracturen en een wisselend effect op pijn en loopvermogen. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a month Dosage per administration 1.0 mg/kg References NCT02537431 Additional remarks Op basis van de Europese patiëntenpopulaties in de CL001 en 303 studies en gewogen voor geslacht (2:1 vrouw-man verhouding) is het gemiddelde gewicht van een XLH-patiënt ongeveer 65kg. Expected patient volume per year Patient volume 15 - 30 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Haffner. Clinical practice recommendations for the diagnosis and management of X-linked hypophosphataemia. 2019; Hawley. Prevalence and Mortality of Individuals With X-Linked Hypophosphatemia: A United Kingdom Real-World Data Analysis. 2020; Additional remarks Het is niet bekend hoeveel patiënten er in Nederland zijn met XLH. Uit recente gegevens van Hawley et al. (2020) valt op te maken dat er in Nederland een range van 82-182 volwassen patiënten met XLH zijn. Niet iedereen zal echter in aanmerking komen voor behandeling. De Europese Richtlijn (Haffner et al., 2019) geeft het volgende aan: “if available, we recommend considering burosumab treatment in adults with X- linked hypophosphataemia (XLH) with the following features: persistent bone and/or joint pain due to XLH and/or osteomalacia that limits daily activities; pseudofractures or osteomalacia- related fractures; and insufficient response or refractory to conventional therapy (grade B, moderate recommendation)” Naar verwachting voldoen ongeveer 15-30 volwassen patiënten met XLH in Nederland aan deze criteria en kunnen met burosumab behandeld gaan worden. Expected cost per patient per year Cost € 310,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Prestatie- en tariefbeschikking Add-on geneesmiddelen, juli 2018 Additional remarks Een flacon 10mg/ml flacon 1ml kost €3.591,28, en een flacon 30mg/ml flacon 1ml kost €10.772,78. Een patiënt van 70 kg heeft 70 mg Crysvita per toediening nodig. Dat is in totaal €25.136,84. Voor een behandeling van een jaar (12 toedieningen) is dit in totaal €310.642,08. Potential total cost per year Total cost € 7,130,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks