Burosumab Medicine 04 December 2025 Extended indication Crysvita is indicated for the treatment of X-linked hypophosphataemia in infants from 1 month to 1 year of age with hypophosphataemia (see section 5.1) Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 135,000.00 Registration phase Positive CHMP opinion Product Active substance Burosumab Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Metabolic diseases Extended indication Crysvita is indicated for the treatment of X-linked hypophosphataemia in infants from 1 month to 1 year of age with hypophosphataemia (see section 5.1) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Crysvita Manufacturer Kyowa Portfolio holder Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date April 2025 Expected Registration June 2026 Orphan drug Yes Registration phase Positive CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie april 2026. Therapeutic value Current treatment options Orale fosfaat-supplementen (meerdere malen per dag gegeven vanwege de korte halfwaardetijd). Actief vitamine D (calcitriol of alfacalcidol). Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Volgens expertsʼ consensus (Giampiero ea J Endocrinol Invest 2025) moet burosumab worden overwogen als eerstelijnsbehandeling, vooral als er sprake is van ernstige rachitis (RSS hoger dan twee) of als er sprake is van een onvoldoende skeletrespons of significante bijwerkingen van de conventionele behandeling. In de Verenigde Staten kan de behandeling met burosumab al worden gestart met 0,8 mg/kg per 14 dagen bij zuigelingen ouder dan zes maanden en met een gewicht lager dan10 kg en met 1mg/kg per 14 dagen bij zuigelingen met een gewicht hoger dan10 kg. Het lijkt wel goed eerder te beginnen als er niet goed gereageerd wordt op de klassieke behandeling. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 2 weeks Dosage per administration 0,8mg/kg References NCT04188964 (BUR-CL207) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 0 - 1 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Orphanet; Beck-Nielsen et al. Eur J Endocrinol. 2009 Mar;160(3):491-7. Additional remarks De totale prevalentie volgens Orphanet bedraagt ongeveer 1 op de 20.000. Dit betekent 850 per 17 miljoen inwoners. De incidentie van erfelijke rachitis berekend in een studie in Denemarken is 4,3 op de 100.000 nieuwgeborenen, wat voor Nederland uitkomt op ongeveer zeven nieuwe patiënten per jaar. Er vanuit gaande dat patiënten bij een leeftijd van 18 jaar zijn uitgegroeid zou dit voor deze groep een prevalentie van 126 betekenen. Voor de uitbreiding naar pasgeborenen is het belangrijk of er directe behandeling met burosumab is aangewezen of pas bij falen van conventionele therapie. In het laatste geval vrijwel geen extra patiënten te verwachten ten opzicht van groep ouder dan een jaar. In het eerste geval ook nauwelijks: 0 tot 1 per jaar. Expected cost per patient per year Cost € 135,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References G-standaard Additional remarks Uitgaande van 10 mg per 2 weken, is de verwachting dat de kosten rond de €135.000 per patiënt per jaar zijn voor een pasgeborende. Een flacon 10mg/ml flacon 1ml kost €3.591,28, en een flacon 30mg/ml flacon 1ml kost €10.772,78. Potential total cost per year Total cost € 135,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks