Metreleptin Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Myalepta is indicated as an adjunct to diet as a replacement therapy to treat the complications of leptin deficiency in lipodystrophy (LD) patients with confirmed congenital generalised LD (Berardinelli-Seip syndrome) or acquired generalised LD (Lawrence syndrome) in adults and children 2 years of age and above and patients with confirmed familial partial LD or acquired partial LD (Barraquer-Simons syndrome), in adults and children 12 years of age and above for whom standard treatments have failed to achieve adequate metabolic control. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 8,500,000.00 Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Product Werkzame stof Metreleptin Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Myalepta is indicated as an adjunct to diet as a replacement therapy to treat the complications of leptin deficiency in lipodystrophy (LD) patients with confirmed congenital generalised LD (Berardinelli-Seip syndrome) or acquired generalised LD (Lawrence syndrome) in adults and children 2 years of age and above and patients with confirmed familial partial LD or acquired partial LD (Barraquer-Simons syndrome), in adults and children 12 years of age and above for whom standard treatments have failed to achieve adequate metabolic control. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Myalepta Fabrikant Novelion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Hormonale therapie Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Academische centra / LUMC Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2017 Verwachte registratie Juli 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie mei 2018. Geregistreerd in juli 2018. BeNeLuxA heeft een negatief vergoedingsadvies afgegeven: https://english.zorginstituutnederland.nl/publications/reports/2019/10/21/metreleptin-myalepta-for-treatment-of-lipodystrophy Therapeutische waarde Huidige behandelopties Behandelen diabetes en hyperlipidemie met standaardmiddelen; middelen die triglyceriden verlagen en diabetes mellitus medicatie. In geselecteerde gevallen schieten de huidige behandelopties duidelijk tekort. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Metreleptine is vergelijkbaar met het menselijke hormoon leptine. Bij gegeneraliseerde lipodystrofie bestaat er leptine defiëntie met metabole dysregulatie als gevolg, diabetes mellitus en hypertriglyceridemie. Hierdoor is er bij deze patiëntengroep een duidelijk verhoogd cardiovasculair risico. De meerwaarde zit erin dat mensen die metabool niet te corrigeren zijn met conventionele therapie met dit middel kunnen worden geoptimaliseerd met op lange termijn waarschijnlijk minder (cardiovasculaire) complicaties. In Leiden wordt metreleptin reeds een aantal jaren off label gebruikt bij 9 Nederlandse (4 gegeneraliseerde lipodystrofie) patiënten. In deze individuele gevallen is het middel reddend, zo kan het wit serum (hoge triglyceridenwaarden) normaliseren. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Levenslang, indien effectief. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 17 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen uptodate.com Aanvullende opmerkingen Incidentie volgens up to date 1 op 1 miljoen geboorten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 500,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen Meerkosten; hogere prijs dan huidige behandelopties. Prijs in de Verenigde Staten $600.000 per patiënt per jaar (ongeveer €500.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 8,500,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Partiële lipodystrofie: werking wat minder uitgesproken. Beperking door de volgende eisen te stellen: genetisch bewezen, leptine deficiënte populatie, metabole dysregulatie die niet conventioneel gecorrigeerd kan worden en daarnaast duidelijke stopcriteria bij onvoldoende effect. Momenteel in Leiden 5 patiënten met partiële lipodystrofie hiermee onder behandeling. Verwachting dat er ongeveer per academisch centrum 5-10 patiënten met partiële lipodystrofie bekend zijn. Zeker niet elke patiënt met partiële lipodystrofie heeft overigens metabole dysregulatie. Door eisen te stellen dat het genetisch bewezen moet zijn en dat er een laag leptine aanwezig is, verwachten we dat het aantal gebruikers in deze groep (partiële lipodystrofie) niet boven de 15 komt de komende 2 jaar. Bij mensen met leptine resistentie (overgewicht) heeft het geen meerwaarde. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Partiële lipodystrofie Bronnen Aanvullende opmerkingen Partiële lipodystrofie: werking wat minder uitgesproken. Beperking door de volgende eisen te stellen: genetisch bewezen, leptine deficiënte populatie, metabole dysregulatie die niet conventioneel gecorrigeerd kan worden en daarnaast duidelijke stopcriteria bij onvoldoende effect. Momenteel in Leiden 5 patiënten met partiële lipodystrofie hiermee onder behandeling. Verwachting dat er ongeveer per academisch centrum 5-10 patiënten met partiële lipodystrofie bekend zijn. Zeker niet elke patiënt met partiële lipodystrofie heeft overigens metabole dysregulatie. Door eisen te stellen dat het genetisch bewezen moet zijn en dat er een laag leptine aanwezig is, verwachten we dat het aantal gebruikers in deze groep (partiële lipodystrofie) niet boven de 15 komt de komende 2 jaar. Bij mensen met leptine resistentie (overgewicht) heeft het geen meerwaarde. Overige informatie Aanvullende opmerkingen