Abatacept Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the prophylaxis of acute Graft versus Host Disease (aGvHD) in the adult and paediatric population for Orencia. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 311.200,00 Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Abatacept Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the prophylaxis of acute Graft versus Host Disease (aGvHD) in the adult and paediatric population for Orencia. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Orencia Fabrikant BMS Portfoliohouder BMS Werkingsmechanisme Immunosuppressie Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Abatacept is a fusion protein composed of the Fc region of the immunoglobulin IgG1 fused to the extracellular domain of CTLA-4. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2023 Verwachte registratie Maart 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Registratieaanvraag teruggetrokken maart 2024 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Volgens experts is er een mogelijke meerwaarde van dit product. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 125 mg Bronnen NCT01743131; Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 80 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EBMT database. Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op welke behandeld wordt met steroïden. De verwachting is dat er in deze leeftijdsgroep (wordt hier de pediatrische groep bedoeld?) ongeveer 80 allo-transplantaties plaats zullen vinden. Dat zou het maximale aantal zijn indien elk kind dit als profylaxe krijgt. De frequentie hangt af van de label tekst, of het voor een subgroep is of voor alle patiënten. Als het alleen voor unrelated donors op de markt komt zal 75 tot 80% van de 80 allo-transplantaties in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 3.890,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen Abatacept infusiepoeder 250mg flacon: €324,21; Z-index, 1 mei 2023, exclusief BTW. De aanbevolen dosis voor abatacept voor volwassen patiënten is 10mg/kg (maximale dosis van 1.000mg) en moet worden toegediend als een intraveneus infuus van 60 minuten op de dag vóór de transplantatie (dag ‑1), gevolgd door een dosis op dag 5, 14 en 28 na transplantatie. De kost per behandeling is (op basis van 75kg): 3x€324,21x4=€3.890,52. De aanbevolen dosis voor patiënten van 6 tot 17 jaar is dezelfde als voor volwassenen, 10mg/kg (maximale dosis van 1.000mg). De aanbevolen dosis voor patiënten van 2 tot jonger dan 6 jaar is 15mg/kg op de dag vóór transplantatie (dag -1), gevolgd door 12mg/kg op dag 5, 14 en 28 na transplantatie. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 311.200,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen