Govorestat Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Patients with Classic Galactosaemia aged 2 to 65 years. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Govorestat Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Patients with Classic Galactosaemia aged 2 to 65 years. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Applied Therapeutics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Govorestat (AT-007) is a novel oral aldose reductase inhibitor that can cross the blood-brain barrier into the CNS. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2023 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Galactose-beperkt dieet. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er zijn nog geen gepubliceerde resultaten in peer-reviewed tijdschriften. De ACTION-Galactosemia Kids trial is uitgevoerd bij 47 kinderen (2 tot 17 jaar) en liet op het primaire eindpunt geen significant klinisch verschil zien (composite endpoint: sum of change comprised of four endpoints: OWLS-2 Oral Expression (OE), OWLS-2 Listening Comprehension (LC), BASC-3 Behavior Symptoms Index (BSI) and the BASC-3 Activities of Daily Living (ADL)). Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen https://ir.appliedtherapeutics.com/news-releases/news-release-details/applied-therapeutics-announces-clinical-benefit-govorestat-007/ Aanvullende opmerkingen NCT05418829 Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 180 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen ECZA Amsterdam UMC Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn 180 patiënten bekend met deze vorm van galactosemie Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Sorbitol Dehydrogenase (SORD) Deficiency; Phosphomannomutase 2 deficiency Bronnen https://www.drugs.com/clinical_trials/applied-therapeutics-announces-positive-results-12-month-interim-analysis-govorestat-007-ongoing-21340.html Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen