Zanubrutinib Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with marginal zone lymphoma (MZL) who have received at least one-prior anti-CD20-based therapy Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 20.700.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Zanubrutinib Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie CLL Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with marginal zone lymphoma (MZL) who have received at least one-prior anti-CD20-based therapy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Brukinsa Fabrikant BeiGene Portfoliohouder Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2022 Verwachte registratie November 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-21-2438. Positieve CHMP opinie ontvangen september 2022. Per 14 december 2021 is het geneesmiddel zanubrutinib in de sluis geplaatst voor zover verstrekt in het kader van de behandeling van kanker. Therapeutische waarde Huidige behandelopties PI3K delta remmers, zoals bijvoorbeeld: duvelisib en idelalisib. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de Magnolia studie, was de overall response rate (ORR) 68% (95% CI: 55.6, 79.1), 26% van de patiënten haalde een complete respons (CR) en 42% een gedeeltelijke respons (PR). De mediane tijd tot respons was 2,8 maanden (range: 1.7 to 11.1 months). Het blijkt dat er weinig toxiciteit is en het geneesmiddel wel effectief is, er zijn echter ook veel andere behandelopties. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 160 mg Bronnen NCT03846427 (MAGNOLIA) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 150 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Budget impact analyse van ibrutinib (Imbruvica) bij de behandeling van chronische lymfatische leukemie (patiënten zonder 17p of TP53 mutaties). Aanvullende opmerkingen Ongeveer 10% van de Non Hodgkin Lymfoom gevallen is een marginale zone lymfoom. In Nederland zijn er 3.000 nieuwe patiënten per jaar. Hiervan zijn dus ongeveer 300 patiënten met marginale zone lymfoom. Naar verwachting zal 50% hiervan op enig moment een tweedelijnsbehandeling ondergaan. Het patiëntvolume zal daardoor maximaal 150 patiënten bedragen. Echter worden er beperkte patiëntaantallen verwacht gezien concurrerende geneesmiddelen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 138.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen In de Verenigde Staten is de lijstprijs voor zanubrutinib gesteld op $12.935 (ongeveer €11.500). Voor de behandeling van een jaar zou dat €138.000 bedragen. Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 20.700.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen