Cabozantinib Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Cabometyx is indicated for the treatment of adult patients with unresectable or metastatic, well differentiated extra-pancreatic (epNET) and pancreatic (pNET) neuroendocrine tumours who have progressed following at least one prior systemic therapy other than somatostatin analogues. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 275,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Cabozantinib Domein Oncologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Neuro-endocriene kanker Uitgebreide indicatie Cabometyx is indicated for the treatment of adult patients with unresectable or metastatic, well differentiated extra-pancreatic (epNET) and pancreatic (pNET) neuroendocrine tumours who have progressed following at least one prior systemic therapy other than somatostatin analogues. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Cabometyx Fabrikant Ipsen Portfoliohouder Ipsen Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum EMC, NKI-AvL (+ 4 aanvullende expertise centra) Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum September 2024 Verwachte registratie Augustus 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Afgewezen Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juni 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties -Voor alle NETs die positief zijn voor SSTR (SSA receptor) wordt een SSA als eerstelijnsbehandeling ingezet en hierna vaak Lutetium-dotataat (PRRT). NETs die negatief zijn voor SSTR worden niet met een SSA of PRRT behandeld. - Voor gemetastaseerd long-NET is everolimus een behandeloptie en wordt soms off label axitinib of capecitabine + temozolomide voorgeschreven. Long-NET heeft in 75% van de gevallen weinig tot geen expressie van de SSTR, en zal dus meestal direct met everolimus behandeld worden. Daarna is er op dit moment geen geregistreerde latere-lijns behandeloptie beschikbaar. - Voor gemetastaseerd pancreatische NET is sunitinib en/of capecitabine + temozolomide een mogelijke behandeloptie. Daarna is er op dit moment geen geregistreerde latere-lijns behandeloptie beschikbaar. - Voor gemetastaseerd midgut-NET zijn everolimus en sunitinib mogelijke behandelopties. Daarna is er op dit moment geen geregistreerde latere-lijns behandeloptie beschikbaar. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De fase 3 studie (CABINET) heeft het primaire eindpunt van progressie vrije overleving behaald. De overall survival was 21,9 maanden in de cabozantinib groep en 19,7 maanden in de placebo groep (hazard ratio, 0.86; 95% CI, 0.56 to 1.31). Behandelduur Gemiddeld 8 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 60mg Bronnen NCT03375320 (CABINET); Chan et al. Annals of Oncology. 2023. https://doi.org/10.1016/j.annonc.2023.10.047; Chan et al. NEJM. 2024. https://doi.org/10.1056/NEJMoa2403991. Aanvullende opmerkingen De duur van de behandeling voor extrapancreatische NET is gemiddeld acht maanden (de grootste patiëntengroep, volgens experts ongeveer 80% van de verwachte patiëntenpopulatie). Voor pancreatisch NET bedraagt deze gemiddeld elf maanden (vier tot acht patiënten per jaar) Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 95 - 104 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen De incidentie van NET is 1083 patiënten per jaar (IKNL, 2018). Jaarlijks worden er 207 patiënten met long-NET en 783 patiënten met GEP-NET gediagnostiseerd (IKNL, 2018). Aanvullende opmerkingen Uit gesprekken met experts is gebleken dat jaarlijks naar verwachting 80 long-NET en 120 GEP-NET patiënten, na eventueel eerdere SSA en PRRT therapie, worden behandeld met de lijn voorafgaand aan de mogelijke positie voor Cabozantinib (Everolimus of Sunitinib). De verwachting van experts is dat het gaat om een realistisch behandelvolume van ongeveer 60 long-NET en ongeveer 35 GEP-NET patiënten die jaarlijks in aanmerking kunnen komen voor Cabozantinib behandeling (realistisch volume) en maximaal om 64 long-NET en 40 GEP-NET patiënten. Deze door experts genoemde aantallen komen overeen met een berekening op basis van de door IKNL (2018 data) aangegeven volumina en de vigerende therapieën. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 0.00 - 5,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen WGP maximum lijstprijs Cabometyx Aanvullende opmerkingen De maximum lijstprijs van Cabometyx per oktober 2024 bedraagt €5.541,11. Met zorgverzekeraars is voor alle overige indicaties een Clean Team prijsafspraak van kracht. Naast een confidentiële korting maakt een lijstprijsverlaging naar EUR 4.750 onderdeel uit van de afspraken. De transparante kosten per patiënt per jaar zijn daarmee €57.000. Echter door de huidige decentrale afspraak met de zorgverzekeraars ligt de nettoprijs lager en met een uitbreiding van deze decentrale afspraak geldt een lagere nettoprijs dan de huidige lijstprijs ook voor de NET-indicatie. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 275,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen De maximale budgetimpact bedraagt op basis van de lijstprijs tussen de €3.787.012 en €4.527.003 per jaar. - Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Op korte termijn geen verdere labeluitbreiding verwacht. Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen