Carbetocine Medicine 04 December 2025 Extended indication Carbetocin monotherapy for treatment of hyperphagia associated with Prader-Willi syndrome in children over 5, adolescents and adults up to 30 years of age. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Carbetocine Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other metabolism and Endocrinology Extended indication Carbetocin monotherapy for treatment of hyperphagia associated with Prader-Willi syndrome in children over 5, adolescents and adults up to 30 years of age. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Acadia Portfolio holder Mechanism of action Route of administration Nasal Therapeutical formulation Spray Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP Submission date 2025 Expected Registration October 2027 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De studie sluit in november 2025, waarvan de resultaten in het tweede kwartaal van 2026 worden verwacht. Resultaten uit het abstract geven aan dat er sprake is van een selectie bias. Inclusie voor alleen thuis wonende patiënten, waar een effect op het gedrag van patiënten werd gevonden. Dit is geëvalueerd op basis van vragenlijsten. Duration of treatment Frequency of administration 3 times a day Dosage per administration Drie keer per dag een neusspray met 3,2mg carbetocine References NCT06173531 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References https://www.nve.nl/aandoening/prader-willi-syndroom Additional remarks Prader-Willi syndroom (PWS) is een zeldzaam aangeboren syndroom. In Nederland worden jaarlijks ongeveer 10 tot 15 kinderen geboren met dit syndroom. In totaal zijn er in Nederland ongeveer 500 patiënten. De ernst varieert tussen patiënten en hebben dit niet allemaal nodig. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks