Carbetocine Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Carbetocin monotherapy for treatment of hyperphagia associated with Prader-Willi syndrome in children over 5, adolescents and adults up to 30 years of age. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Carbetocine Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie Carbetocin monotherapy for treatment of hyperphagia associated with Prader-Willi syndrome in children over 5, adolescents and adults up to 30 years of age. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Acadia Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Nasaal Toedieningsvorm Spray Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie Oktober 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De studie sluit in november 2025, waarvan de resultaten in het tweede kwartaal van 2026 worden verwacht. Resultaten uit het abstract geven aan dat er sprake is van een selectie bias. Inclusie voor alleen thuis wonende patiënten, waar een effect op het gedrag van patiënten werd gevonden. Dit is geëvalueerd op basis van vragenlijsten. Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening Drie keer per dag een neusspray met 3,2mg carbetocine Bronnen NCT06173531 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.nve.nl/aandoening/prader-willi-syndroom Aanvullende opmerkingen Prader-Willi syndroom (PWS) is een zeldzaam aangeboren syndroom. In Nederland worden jaarlijks ongeveer 10 tot 15 kinderen geboren met dit syndroom. In totaal zijn er in Nederland ongeveer 500 patiënten. De ernst varieert tussen patiënten en hebben dit niet allemaal nodig. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen