Ciltacabtagene autoleucel Medicine 08 December 2020 Extended indication CARVYKTI is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend en refractair multipel myeloom, die minimaal drie eerdere behandelingen hebben gekregen, waaronder een immunomodulerend middel, een proteasoomremmer en een anti-CD38-antilichaam en die tijdens de laatste therapie ziekteprogressie hebben vertoond. Therapeutic value Possible added value Total cost € 58,800,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Ciltacabtagene autoleucel Domain Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Multiple Myeloma Extended indication CARVYKTI is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend en refractair multipel myeloom, die minimaal drie eerdere behandelingen hebben gekregen, waaronder een immunomodulerend middel, een proteasoomremmer en een anti-CD38-antilichaam en die tijdens de laatste therapie ziekteprogressie hebben vertoond. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Carvykti Manufacturer Janssen Portfolio holder Janssen Mechanism of action CAR-T therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Autologe humane T cellen die ex-vivo genetisch gemodificeerd zijn met een lentivirale vector die codeert voor een chimeric antigen receptor (CAR) tegen het B-cell maturation antigen (BCMA). Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Yes Submission date May 2021 Expected Registration May 2022 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP opinie ontvangen in maart 2022. Het Zorginstituut heeft de minister van VWS in mei 2022 geadviseerd dit product in de sluis op te nemen. Dit middel is voor deze en volgende indicaties in de sluis geplaatst: https://zoek.officielebekendmakingen.nl/stcrt-2022-16070.html Therapeutic value Current treatment options Chemotherapie combinaties en in de toekomst mogelijk Idecabtagene vicleucel. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation CARTITUDE fase 1b/2 studie, gepresenteerd op ASH 2021, laat een ORR van 97.9% zien met een sCR van 83% bij een mediane follow-up duur van 21,7 maanden. De mPFS is nog niet bereikt; de 2-jaar PFS en OS rates zijn 60.5% en 74.0% respectievelijk. Er is een hoger responspercentage en langere duur van de respons in non-head- to head vergelijking met andere therapeutische opties. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration Carvykti zal beschikbaar zijn als 3.2 x 10⁶ tot 1.0 x 10⁸ cellen dispersie voor infusie. References Fase Ib/II CARTITUDE-1 trial (NCT03548207). Eerste analyse is gepubliceerd, analyses met langere follow-up zijn recent gepresenteerd (ASH 2021). Berdeja, J. G., et al. (2021). Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 140 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References IKNL. Het multipel myeloom in Nederland 2014-2017 (1); https://iknl.nl/kankersoorten/hemato-oncologie/nkr-cijfers/mm (2); Fonseca, R; BMC cancer, 2020. 20. (3) Expertopinie (4). Additional remarks In de periode 2014-2018 werden 6.361 patiënten nieuw gediagnosticeerd met multipel myeloom (MM). Dit komt overeen met 1.272 patiënten per jaar (1). Alleen patiënten jonger dan 70 jaar komen in aanmerking voor autologe stamceltransplantatie (ASCT). Dit geldt voor naar schatting de helft van deze groep. Dat komt neer op 636 patiënten. In 2016 kreeg van de patiënten die in aanmerking kwamen voor een ASCT 91,2% een behandeling. Dit komt neer op 580 patiënten (2). Na een ASCT in de eerste lijn van de behandeling krijg 79% een tweedelijns behandeling, wat neerkomt op 458 patiënten. Van deze 458 patiënten zullen er 316 een derde behandellijn krijgen. Uiteindelijk komen er 200 patiënten in aanmerking voor een vierde behandellijn (3). Uit de klinische praktijk blijkt dat niet alle patiënten fit genoeg zijn om met Carvykti behandeld te worden. Het aantal dat wél fit genoeg is wordt geschat op 70%, wat neerkomt op 140 patiënten (4). Naar de toekomst toe kan CAR-T mogelijk naar eerdere behandelrichtlijnen verschuiven, in dat geval zouden meer patiënten in aanmerking komen. Expected cost per patient per year Cost € 420,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant Additional remarks Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement overeengekomen is. Potential total cost per year Total cost € 58,800,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References adisinsight Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References AdisInsight Additional remarks Other information Additional remarks CARTITUDE-4 (NCT04181827) registratie verwacht in tweede helft 2023