Ciltacabtagene autoleucel Geneesmiddel 05 december 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with relapsed and refractory multiple myeloma, who have received at least 1 prior therapy, including an IMiD and a PI, have demonstrated disease progression on or after the last therapy and are refractory to lenalidomide Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 192.360.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Ciltacabtagene autoleucel Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Multipel Myeloom Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with relapsed and refractory multiple myeloma, who have received at least 1 prior therapy, including an IMiD and a PI, have demonstrated disease progression on or after the last therapy and are refractory to lenalidomide Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Carvykti Fabrikant Janssen Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Autologe humane T cellen die ex-vivo genetisch gemodificeerd zijn met een lentivirale vector die codeert voor een chimeric antigen receptor (CAR) tegen het B-cell maturation antigen (BCMA). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum Maart 2023 Verwachte registratie April 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie februari 2024 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie combinaties DPd - PVd en DKd - IsaKd en in de toekomst mogelijk Idecabtagene vicleucel. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De resultaten van de Cartitude-4 studie zijn recent gepubliceerd in de NEJM (N Engl J Med 2023;389:335-47). Het betrof een gerandomiseerde studie in LEN-refractaire patiënten na 1-3 lijnen voorgaande therapie; carvykti versus best standard of care. Er is een duidelijke therapeutische meerwaarde; PFS HR 0,26 - 95%CI 0.18-0,38) niet bereikt versus 11,8. Na 12 maanden waren respectievelijk 75,9% versus 48,6 % van de patiënten vrij van progressie. Het PFS voordeel was onafhankelijk van aantal en type voorbehandelingen. Controle groep behandeld met DPd en PVd, nu is tevens DKd en IsaKd beschikbaar met een langere PFS dan DPd, echter in de studies met DKd en IsaKd was slechts 30% LEN refractair. In Nederland zal pas na D behandeling overgegaan worden tot CAR-T behandeling en er is een duidelijk meerwaarde tegenover dan PVd. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Carvykti zal beschikbaar zijn als 3.2 x 10⁶ tot 1.0 x 10⁸ cellen dispersie voor infusie. Bronnen NCT04181827; https://www.janssenscience.com/products/carvykti/medical-content/carvykti-cartitude4-mmy3002-study Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 458 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen IKNL. Het multipel myeloom in Nederland 2014-2017 (1); https://iknl.nl/kankersoorten/hemato-oncologie/nkr-cijfers/mm (2) Aanvullende opmerkingen In de periode 2014-2018 werden 6.361 patiënten nieuw gediagnosticeerd met multipel myeloom (MM). Dit komt overeen met 1.272 patiënten per jaar (1). Alleen patiënten jonger dan 70 jaar komen in aanmerking voor autologe stamceltransplantatie (ASCT). Overigens zullen er ook patiënten ouder dan 70 jaar CAR-T cel therapie kunnen ondergaan, maar dat zal een klein aantal zijn. Dit geldt voor naar schatting de helft van deze groep. Dat komt neer op 636 patiënten. In 2016 kreeg van de patiënten die in aanmerking kwamen voor een ASCT 91,2% een behandeling. Dit komt neer op 580 patiënten (2). Na een ASCT in de eerste lijn van de behandeling krijg 79% een tweedelijns behandeling, wat neerkomt op 458 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 420.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement overeengekomen is. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 192.360.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen