Cinacalcet Medicine 09 January 2018 Extended indication Behandeling van secundaire hyperparathyreoïdie (HPT) bij kinderen van 3 jaar en ouder met ernstig nierfalen (ESRD) die onderhoudsdialysetherapie ondergaan en bij wie de secundaire HPT niet op een adequate manier onder controle kan worden gebracht met standaardbehandeling. Therapeutic value Possible added value Total cost € 810,000.00 Registration phase Unknown Product Active substance Cinacalcet Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Main indication Hormonal disorders Extended indication Behandeling van secundaire hyperparathyreoïdie (HPT) bij kinderen van 3 jaar en ouder met ernstig nierfalen (ESRD) die onderhoudsdialysetherapie ondergaan en bij wie de secundaire HPT niet op een adequate manier onder controle kan worden gebracht met standaardbehandeling. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Mimpara Manufacturer Amgen Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Nefrologische kindercentra Additional remarks Dit is een uitbreiding van de huidige indicatie (uitbreiding: voor kinderen 28 dagen - 18 jaar), waarbij een nieuwe toedieningsvorm is toegevoegd aan het assortiment (capsules kunnen opengemaakt worden). Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date May 2016 Expected Registration September 2017 Orphan drug No Registration phase Unknown Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Indicatie uitbreiding. Geregistreerd in augustus 2017. In Australië is de vergoeding teruggetrokken vanwege een gebrek aan kosteneffectiviteit. Therapeutic value Current treatment options Geen, behalve standard of care, alfacacidol en fosfaatbinders zoals Calcium carbonaat en sevelameer. Etelcalcetide is niet geregistreerd voor kinderen. Dit is rescue medicatie. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Meerwaarde als andere behandeling faalt. Lagere Calcium waarden verbeteren overleving. Echter in Australië is cinecalcet van de mark gehaald ivm geen overlevingsvoordeel. EMA: 'In children, Mimpara was compared with placebo in a study involving 43 children aged 6 to 18 years with serious kidney disease. The main measure of effectiveness was the reduction of PTH levels by 30%. In this study, 55% (12 out of 22) children given Mimpara achieved a 30% reduction of PTH levels, compared with 19% (4 out of 21) children given placebo.' Duration of treatment Frequency of administration 3 times a day Dosage per administration 0,20 mg/kg References Additional remarks Behandeling tot transplantatie of overlijden. Toediening 1-3 maal per dag, ≤ 0.20 mg/kg per dag, daarna obv Calcium waarden, < 180 mg per dag als onderhoud. Expected patient volume per year Patient volume 100 - 800 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Ongeveer 800 kinderen met CKD maar een klein deel heeft deze behandeling nodig. Gemiddeld 50% van hemodialyse overlijd binnen 5 jaar. Volwassenen en kinderen samen. Expected cost per patient per year Cost € 1,200.00 - 2,400.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks Meerkosten in een kleine groep patiënten die nu niet adequaat behandeld worden. Echter mogelijk wel minder kosten ivm minder opnames etc. De prijs is zeer afhankelijk van het gewicht en de dosering van de patiënt. Maar uitgaande van een lichaamsgewicht van 20 kg een dosering van 0,2mg/kg en het huidige prijspeil (± €200,- per 900 mg) wordt de behandelprijs €1200 en €2400 per jaar. Potential total cost per year Total cost € 810,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks