Cipaglucosidase alfa / Miglustat Medicine 08 June 2021 Extended indication For adults from 18 onwards with Pompe disease Therapeutic value Possible added value for a subgroup Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Cipaglucosidase alfa / Miglustat Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication For adults from 18 onwards with Pompe disease Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Amicus Portfolio holder Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Erasmus Rotterdam Additional remarks Combinatie therapie: Cipaglucosidase alfa: IV infusion Enzyme replacement therapy miglustat: Oral capsule Enzyme stabilizer Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date 2021 Expected Registration 2022 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Alglucosidase alfa Therapeutic value Possible added value for a subgroup This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de PROPEL trial (NCT03729362) is er geen significant voordeel in vergelijking met alglucosidase voor de gehele groep Pompe patiënten op het primaire eindpunt 6 minuten looptest (6MWT). Deze groep bestond uit patiënten die geswitcht zijn en naïeve patiënten. In de switch groep was er wel een significant voordeel (16,9 meter toename in 6MWT), in de naïeve groep niet. Mogelijk is er een subgroep die wel profiteert, dit is nog onduidelijk. Er wordt vooralsnog verwacht dat patiënten zullen overstappen op avalglucosidase, echter is er nog geen directe vergelijking tussen deze middelen. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 2 weeks Dosage per administration ATB200: Dosing Regimen: 20 mg/kg administered every other week. AT2221: Dosing Regimen: 195/260 mg administered QOW, 1 hour prior to ATB200 IV infusion References NCT03729362 PROPEL Study - A Study Comparing Cipaglucosidase alfa / Miglustat With Alglucosidase/Placebo in Adult Subjects With LOPD Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References GIPdatabank.nl Additional remarks In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting was gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Het gebruik van cipaglucosidase alfa / miglustat wordt vooralsnog laag ingeschat, Expected cost per patient per year Cost € > 467,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References GIPdatabank Additional remarks De fabrikant geeft aan dat de prijs nog niet bekend is. In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Studies planned for license extension into paediatric Pompe patients. References Fabrikant Additional remarks Other information Additional remarks