Cipaglucosidase alfa Medicine 08 June 2021 Extended indication Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is een langdurige enzymsubstitutietherapie, gebruikt in combinatie met de enzymstabilisator miglustat, voor de behandeling van volwassenen met op late-onset ziekte van Pompe (acid α‑glucosidase [GAA] deficientie). Therapeutic value Possible added value for a subgroup Total cost Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Cipaglucosidase alfa Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is een langdurige enzymsubstitutietherapie, gebruikt in combinatie met de enzymstabilisator miglustat, voor de behandeling van volwassenen met op late-onset ziekte van Pompe (acid α‑glucosidase [GAA] deficientie). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Pombiliti Manufacturer Amicus Portfolio holder Amicus Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Erasmus Rotterdam Additional remarks Combinatie therapie: Cipaglucosidase alfa: IV infusion Enzyme replacement therapy miglustat: Oral capsule Enzyme stabilizer Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New therapeutical formulation ATMP No Submission date November 2021 Expected Registration March 2023 Orphan drug No Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve opinie december 2022. Cipaglucosidase alfa is in de sluis geplaatst, voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen. Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) in combinatie met miglustat (Opfolda®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Het Zorginstituut adviseert ook om miglustat (Opfolda®) op te nemen op bijlage 1A van het GVS. En om de bijlage 2-voorwaarden van miglustat aan te passen, onder de voorwaarde dat na prijsonderhandelingen een lagere prijs kan worden bereikt. In de Staatscourant van 28 januari 2025 is de wijziging van de regeling zorgverzekering gepubliceerd waarmee het geneesmiddel cipaglucosidase alfa tijdelijk opgenomen wordt in het basispakket vanaf 1 februari 2025 tot 1 februari 2030 (Staatscourant 2025, 3748 | Overheid.nl > Officiële bekendmakingen) Therapeutic value Current treatment options Alglucosidase alfa Therapeutic value Possible added value for a subgroup This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de PROPEL trial (NCT03729362) is er geen significant voordeel in vergelijking met alglucosidase voor de gehele groep Pompe patiënten op het primaire eindpunt 6 minuten looptest (6MWT). Deze groep bestond uit patiënten die geswitcht zijn en naïeve patiënten. In de switch groep was er wel een significant voordeel (16,9 meter toename in 6MWT), in de naïeve groep niet. Mogelijk is er een subgroep die wel profiteert. Er wordt vooralsnog verwacht dat patiënten zullen overstappen van alglucosidase alfa op cipaglucosidase. Er is geen directe vergelijking tussen cipaglucosidase en avalglucosidase alfa. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 2 weeks Dosage per administration ATB200: Dosing Regimen: 20 mg/kg administered every other week. AT2221: Dosing Regimen: 195/260 mg administered QOW, 1 hour prior to ATB200 IV infusion References Safety and efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat versus alglucosidase alfa plus placebo in late-onset Pompe disease (PROPEL): an international, randomised, double-blind, parallel-group, phase 3 trial" Schoser et al Lancet Neurology 2021 20 12 1027-1037 (NCT03729362) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References GIPdatabank.nl Additional remarks In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting was gegeven de indicatie dat patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Het gebruik van cipaglucosidase alfa / miglustat wordt vooralsnog laag ingeschat. Expected cost per patient per year Cost € > 467,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References GIPdatabank Additional remarks De fabrikant geeft aan dat de prijs nog niet bekend is. In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Studies ongoing for license extension into paediatric LOPD and IOPD patients. References A Study to Evaluate the Safety, Efficacy, PK, PD and Immunogenicity of Cipaglucosidase Alfa/Miglustat in IOPD Subjects Aged 0 to <18 (ROSSELLA) ClinicalTrials.gov ID NCT04808505 ZIP Study-OL Study of Safety, PK, Efficacy, PD, Immunogenicity of ATB200/AT2221 in Pediatrics Aged 0 to < 18 y.o. w/LOPD ClinicalTrials.gov ID NCT03911505 Additional remarks Other information Additional remarks