RGX-121 Medicine 07 December 2022 Extended indication Treatment of Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II), Hunter syndrome. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance RGX-121 Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Treatment of Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II), Hunter syndrome. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer REGENXBIO Portfolio holder Mechanism of action Gene therapy Route of administration Intracerebral Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks GX-121 is designed to use the AAV9 vector to deliver the human iduronate-2-sulfatase (IDS) gene to the central nervous system (CNS). Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Yes Submission date 2023 Expected Registration 2024 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Idursulfase, ERT Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References Additional remarks Verschillende doseringen onderzocht: 1.3x10^10 GC/g brain mass 6.5x10^10 GC/g brain mass 2.0x10^11 GC/g brain mass Expected patient volume per year Patient volume < 6 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Eerdere inschatting HS: Idursulfase. Expertopinie. Additional remarks De ziekte van Hunter is een extreem zeldzame lysosomale stapelingsziekte (geb prevalentie: 1:100.000 jongens). De aandoening is X-gebonden en met name mannen/jongens zijn aangedaan. Klinische manifestaties zijn zeer variabel en betreffen cognitieve beperkingen (bij ±50-60% van de patiënten), vergrote tong, hartklepafwijkingen, restrictieve longfunctiestoornissen en tracheomalacie naast skeletafwijkingen met beperkte bewegelijkheid van de gewrichten. De ziekte wordt veroorzaakt door een deficiëntie van iduronate-2-sulfatase, wat leidt tot stapeling van met name heparan sulfaat. Aantal patiënten in Nederland geschat 16. Dit middel is alleen aangewezen voor patiënten met weinig tot geen neurologische klachten. Er zijn 1 tot 2 nieuwe patiënten per jaar, die niet altijd een neurologisch fenotype hebben. In combinatie met de prevalente populatie waar slechts enkelen in aanmerking zullen komen hiervoor is de inschatting dat het gaat om maximaal 6 patiënten in 3 jaar tijd. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Adis Insight Additional remarks Other information Additional remarks