Clemidsogene lanparvovec Geneesmiddel 07 December 2022 Uitgebreide indicatie Treatment of Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II), Hunter syndrome. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Clemidsogene lanparvovec Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Treatment of Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II), Hunter syndrome. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam RGX-121 Fabrikant REGENXBIO Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intracerebraal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen GX-121 is ontworpen om met behulp van de AAV9-vector het humane iduronaat-2-sulfatase (IDS)-gen naar het centrale zenuwstelsel (CZS) te transporteren. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De klinische studie (NCT07236606) is opgeschort. De FDA heeft een klinische stop opgelegd voor RGX-121, voor de behandeling van MPSII, na de melding van één geval van een neoplasma (intraventriculaire tumor van het centrale zenuwstelsel) bij een deelnemer die vier jaar eerder was behandeld met RGX-111 voor de behandeling van MPSI. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Idursulfase, ERT Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03566043 (CAMPSIITE) Aanvullende opmerkingen Verschillende doseringen onderzocht: 1.3x10^10 GC/g brain mass 6.5x10^10 GC/g brain mass 2.0x10^11 GC/g brain mass Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 6 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Eerdere inschatting Horizonscan Geneesmiddelen: Idursulfase. Expertopinie. Aanvullende opmerkingen De ziekte van Hunter is een extreem zeldzame lysosomale stapelingsziekte (geboorte prevalentie: 1:100.000 jongens). De aandoening is X-gebonden en met name mannen/jongens zijn aangedaan. Klinische manifestaties zijn zeer variabel en betreffen cognitieve beperkingen (bij ongeveer 50 tot 60% van de patiënten), vergrote tong, hartklepafwijkingen, restrictieve longfunctiestoornissen en tracheomalacie naast skeletafwijkingen met beperkte bewegelijkheid van de gewrichten. De ziekte wordt veroorzaakt door een deficiëntie van iduronate-2-sulfatase, wat leidt tot stapeling van met name heparan sulfaat. Aantal patiënten in Nederland geschat zestien. Dit middel is alleen aangewezen voor patiënten met weinig tot geen neurologische klachten. Er zijn een tot twee nieuwe patiënten per jaar, die niet altijd een neurologisch fenotype hebben. In combinatie met de prevalente populatie waar slechts enkelen in aanmerking zullen komen hiervoor is de inschatting dat het gaat om maximaal zes patiënten in drie jaar tijd. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen