Clemidsogene lanparvovec Medicine 07 December 2022 Extended indication Treatment of Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II), Hunter syndrome. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase No registration expected Product Active substance Clemidsogene lanparvovec Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Treatment of Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II), Hunter syndrome. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name RGX-121 Manufacturer REGENXBIO Portfolio holder Mechanism of action Gene therapy Route of administration Intracerebral Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks GX-121 is ontworpen om met behulp van de AAV9-vector het humane iduronaat-2-sulfatase (IDS)-gen naar het centrale zenuwstelsel (CZS) te transporteren. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Yes Submission date Expected Registration Orphan drug Yes Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks De klinische studie (NCT07236606) is opgeschort. De FDA heeft een klinische stop opgelegd voor RGX-121, voor de behandeling van MPSII, na de melding van één geval van een neoplasma (intraventriculaire tumor van het centrale zenuwstelsel) bij een deelnemer die vier jaar eerder was behandeld met RGX-111 voor de behandeling van MPSI. Therapeutic value Current treatment options Idursulfase, ERT Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT03566043 (CAMPSIITE) Additional remarks Verschillende doseringen onderzocht: 1.3x10^10 GC/g brain mass 6.5x10^10 GC/g brain mass 2.0x10^11 GC/g brain mass Expected patient volume per year Patient volume < 6 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Eerdere inschatting Horizonscan Geneesmiddelen: Idursulfase. Expertopinie. Additional remarks De ziekte van Hunter is een extreem zeldzame lysosomale stapelingsziekte (geboorte prevalentie: 1:100.000 jongens). De aandoening is X-gebonden en met name mannen/jongens zijn aangedaan. Klinische manifestaties zijn zeer variabel en betreffen cognitieve beperkingen (bij ongeveer 50 tot 60% van de patiënten), vergrote tong, hartklepafwijkingen, restrictieve longfunctiestoornissen en tracheomalacie naast skeletafwijkingen met beperkte bewegelijkheid van de gewrichten. De ziekte wordt veroorzaakt door een deficiëntie van iduronate-2-sulfatase, wat leidt tot stapeling van met name heparan sulfaat. Aantal patiënten in Nederland geschat zestien. Dit middel is alleen aangewezen voor patiënten met weinig tot geen neurologische klachten. Er zijn een tot twee nieuwe patiënten per jaar, die niet altijd een neurologisch fenotype hebben. In combinatie met de prevalente populatie waar slechts enkelen in aanmerking zullen komen hiervoor is de inschatting dat het gaat om maximaal zes patiënten in drie jaar tijd. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Adis Insight Additional remarks Other information Additional remarks