Crinecerfont Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Congenital Adrenal Hyperplasia 2 Years to 17 Years (Child ). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Crinecerfont Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Congenital Adrenal Hyperplasia 2 Years to 17 Years (Child ). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Neurocrine Biosciences Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie Januari 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen In behandeling bij de FDA. Registratie bij de FDA wordt verwacht einde 2024. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Standaard glucocorticoid therapie: hydrocortisone, prednisone, prednisolone, dexamethasone. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT04806451 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1.500 - 2.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen ntvg; Aanvullende opmerkingen Het totale aantal patiënten met bijnierinsufficiëntie ligt vermoedelijk tussen de 2.000 en 4.000. Er wordt verwacht dat er substitutie van plenadren plaats zal vinden en nieuwe patiënten gebruik zullen maken van hydrocortison. Dit zal leiden tot een mogelijk patiëntvolume tussen de 1.500 en 2.000 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen