Idecabtagene vicleucel Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Abecma is indicated for the treatment of adult patients with relapsed and refractory multiple myeloma who have received at least three prior therapies, including an immunomodulatory agent, a proteasome inhibitor and an anti-CD38 antibody and have demonstrated disease progression on the last therapy. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 16.250.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Idecabtagene vicleucel Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Multipel Myeloom Uitgebreide indicatie Abecma is indicated for the treatment of adult patients with relapsed and refractory multiple myeloma who have received at least three prior therapies, including an immunomodulatory agent, a proteasome inhibitor and an anti-CD38 antibody and have demonstrated disease progression on the last therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Abecma Fabrikant BMS Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum AMC locatie VU Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum April 2020 Verwachte registratie Augustus 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve opinie van de CHMP in juni 2021. Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie combinaties Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Gebruik van ide-cel in de "real world" is vergeleken met standard of care in een populatie van patiënten met een vergelijkbaar profiel (Jagannath et al, JCO mei 2020). Hier wordt een significant betere overall response rate (76 versus 32%) en progressie vrije overleving (11.3 versus 3.5 maanden) gezien. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 150 - 450 x 10^6 CAR+ T cells Bronnen NCT03361748 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Gezien de vele behandelopties komen naar schatting maximaal 50 patiënten per jaar hiervoor in aanmerking. Naar de toekomst toe kan CAR-T mogelijk naar eerdere behandelrichtlijnen verschuiven, in dat geval zouden meer patiënten in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 320.000,00 - 330.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen De kosten mogelijk vergelijkbaar met andere CAR-T therapieën tisagenlecleucel en axicabtagene ciloleucel (€320.000-€330.000). Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement overeengekomen is. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 16.250.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen AdisInsight. Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen