Tabelecleucel Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Ebvallo is indicated as monotherapy for treatment of adult and paediatric patients 2 years of age and older with relapsed or refractory Epstein-Barr virus positive post-transplant lymphoproliferative disease (EBV+ PTLD) who have received at least one prior therapy. For solid organ transplant patients, prior therapy includes chemotherapy unless chemotherapy is inappropriate. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Tabelecleucel Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Ebvallo is indicated as monotherapy for treatment of adult and paediatric patients 2 years of age and older with relapsed or refractory Epstein-Barr virus positive post-transplant lymphoproliferative disease (EBV+ PTLD) who have received at least one prior therapy. For solid organ transplant patients, prior therapy includes chemotherapy unless chemotherapy is inappropriate. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ebvallo Fabrikant Atara Portfoliohouder Pierre Fabre Werkingsmechanisme Allogene gemodificeerde celtherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Allogeneic Epstein-Barr virus-specific cytotoxic T lymphocytes. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum Oktober 2021 Verwachte registratie December 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen oktober 2022. De verstrekking van tabelecleucel voor deze indicatie voldoet aan de criteria voor de sluis, aangezien de kosten per patiënt hoger zijn dan €50.000 per jaar en het totale maximale kostenbeslag hoger uitvalt dan €10.000.000 per jaar: https://zoek.officielebekendmakingen.nl/stcrt-2022-35381.html Therapeutische waarde Huidige behandelopties Rituximab Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De huidige behandeling is redelijk effectief. Er zijn nog geen resultaten uit de studie bekend. Mogelijk is er weinig vraag naar een nieuwe behandeloptie. Behandelduur Gemiddeld 3 maand/maanden Toedieningsfrequentie 3 maal per 5 weken Dosis per toediening Bronnen NCT03394365 (ALLELE) Aanvullende opmerkingen Tabelecleucel wordt toegediend in cycli van 5 weken (35 dagen). Gedurende elke cyclus zal tabelecleucel worden toegediend in een dosis van 2×10^6 cellen/kg op dag 1, 8 en 15. Indien nodig worden meerdere behandelcycli gevolgd. De cut-off data in de ALLELE studie kwam uit op gemiddeld 7,56 doseringen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 23 - 35 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen (1) Declaratiegegevens; 2) Garcia-Cadenas et al. 2019; Eur J Haematol; 3) Jagadeesh et al. 2020 J Clin Oncol; 4) Trappe et al. 2017, J Clin Oncol Aanvullende opmerkingen Op basis van declaratiegegevens uit 2020 voor rituximab bij de indicatie: Behandeling van post-transplantatie lymfoproliferatieve ziekte (PTLD) na orgaan- of stamceltransplantatie bij volwassenen, is de inschatting dat er maximaal 71 mensen rituximab krijgen tegen PTLD (1). Het is niet bekend welk type transplantatie deze patiënten heeft gehad. Dat is relevant aangezien patiënten met stamceltransplantaties (HCT) vaker rituximab refractair zijn (50%) dan orgaantransplantatie (SOT) patiënten (33%) (2,3,4). Dit bevindt zich dus ergens tussen 23 en 35 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen www.clinicaltrials.gov. Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen