Pralsetinib Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Gavreto is indicated for the treatment of adult and pediatric patients 12 years of age and older with locally advanced or metastatic RET-mutant medullary thyroid cancer (MTC) who require systemic therapy following prior treatment with Tyrosine Kinase inhibitors and not previously treated with a RET inhibitor. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1,690,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Pralsetinib Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Schildklierkanker Uitgebreide indicatie Gavreto is indicated for the treatment of adult and pediatric patients 12 years of age and older with locally advanced or metastatic RET-mutant medullary thyroid cancer (MTC) who require systemic therapy following prior treatment with Tyrosine Kinase inhibitors and not previously treated with a RET inhibitor. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Gavreto Fabrikant Roche Portfoliohouder Roche Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Selectieve remmer van RET-kinase. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum December 2021 Verwachte registratie September 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cabozantinib/vandetanib in de toekomst mogelijk ook selpercatinib Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De eerste interim resultaten van de ARROW fase 1-2, liet een overall response van 71% voor de groep zien die met praseltinib behandeld werd. De verwachting is dat praseltinib vergelijkbaar zal zijn met selpercatinib. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 400mg Bronnen https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2213858721001200?via%3Dihub Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 15 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Inschatting selpercatinib; https://www.ntvg.nl/system/files/publications/a1818.pdf. IKNL. Aanvullende opmerkingen In een publicatie van NTVG uit 2010 wordt het volgende aangegeven: Medullair schildkliercarcinoom (medullair thyroïdcarci-noom, MTC) is een zeldzame endocriene tumor. In Nederland wordt de diagnose jaarlijks bij 20-30 patiënten gesteld. De ziekte kan sporadisch voorkomen (75% van de gevallen) of familiair als onderdeel van het multipele-endocriene-neoplasie-type 2-syn-droom (MEN-2). Gezien slechts een deel van deze populatie een RET mutatie heeft zullen naar verwachting slechts een deel van deze patiënten in aanmerking komen. Als selpercatinib eerstelijns ingezet zal worden, komen er tweedelijns ongeveer nog de helft van het aantal patiënten in aanmerking. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 130,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen G-standaard Aanvullende opmerkingen Prijs voor Nederland nog niet bekend maar gelijke kosten verwacht met selpercatinib. Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,690,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen