RGX-111 Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Severe mucopolysaccharidosis type 1 (MPS 1) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof RGX-111 Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Severe mucopolysaccharidosis type 1 (MPS 1) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Abbvie Portfoliohouder Abbvie Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen RGX-111 is een recombinant adeno-associated virus 9 (AAV9)-gentherapie voor de behandeling van centraal zenuwstelsel symptomen bij kinderen en volwassen patiënten met mucopolysacharidose type I (MPS I). Via een eenmalige intracisternale injectie wordt het alfa-l-iduronidase (IDUA)-gen met behulp van de AAV-vector toegediend. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Voor MPS I, II en VI is een behandeling mogelijk met enzymvervangingstherapie (ERT). Dit wordt via een infuus eenmaal per week toegediend. ERT remt de ziekte af, er is geen genezing mogelijk. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Het is de vraag of aangetoond kan worden dat deze gentherapie meerwaarde heeft boven de allo-HSCT die nu standaard is. De studies die nu worden uitgevoerd zijn nog niet gepubliceerd. Interim data gepresenteerd op congressen tonen veiligheid aan en effect op de biochemische marker heparansulfaat in liquor. Klinisch relevante effecten zijn nog niet te beoordelen. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03580083 Aanvullende opmerkingen Experimental: Dose 1; 1x10^10 GC/g brain mass of RGX-111 Interventions: Genetic: RGX-111 Experimental: Dose 2; 5x10^10 GC/g brain mass of RGX-111 Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 2 - 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orpha.net (1); Expertopinie (2). Aanvullende opmerkingen De prevalentie van MPS I wordt geschat op 1 op 100.000 (1). Het indicatiegebied van dit middel overlapt echter met dat voor allogene HSCT: pasgeborenen met een ernstig fenotype. Dit zijn slechts 2 tot 3 patiënten per jaar. Naar verwachting zal slechts een enkele patiënt uit de prevalente pool van patiënten (ongeveer 50 in Nederland) hiervoor in aanmerking komen (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen