Lonafarnib Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Hepatitis D infection with ritonavir Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Lonafarnib Domein Infectieziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Virale infecties, overig Uitgebreide indicatie Hepatitis D infection with ritonavir Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Sarasar Fabrikant Eiger Bio Portfoliohouder Werkingsmechanisme Virusremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen This medicine works by blocking an enzyme in the virus responsible for a chemical reaction called 'farnesylation', which involves the addition of a chemical group (farnesyl) to certain proteins. The hepatitis delta virus requires the farnesylation of its major protein in order to reproduce itself. By blocking this reaction, it is expected that the medicine will interfere with the ability of the hepatitis delta virus to reproduce, reducing the amount of the virus in the body and thereby helping to reduce damage to the liver. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen PRIME-status verkregen in december 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Uitbreiding van behandelingsmogelijkheden voor hepatitis delta heeft zeker therapeutische waarde, gezien de afwezigheid van mogelijkheden tot nu toe. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 25 mg Bronnen NCT02968641 Aanvullende opmerkingen Wordt gebruikt in combinatie met ritonavir 100mg tweemaal per dag. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 2.500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Derickx et al. Ned Tijdschr Geneeskd. 2011;155:A3513 Aanvullende opmerkingen Het aantal patiënten met hepatitis delta (hetgeen alleen maar voorkomt bij actieve hepatitis B) is in Nederland heel klein. De prevalentie van chronisch geïnfecteerde patiënten in Nederland wordt geschat op 2.500. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Afhankelijk van de therapeutische waarde, gezien de PRIME-status die is afgegeven door de EMA, is het een veelbelovende therapie en dus mogelijk duur. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Progeria Bronnen Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen