Lonafarnib Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Hepatitis D infection with ritonavir Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Lonafarnib Domein Infectieziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Virale infecties, overig Uitgebreide indicatie Hepatitis D infection with ritonavir Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Sarasar Fabrikant Eiger Bio Portfoliohouder Werkingsmechanisme Virusremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen This medicine works by blocking an enzyme in the virus responsible for a chemical reaction called 'farnesylation', which involves the addition of a chemical group (farnesyl) to certain proteins. The hepatitis delta virus requires the farnesylation of its major protein in order to reproduce itself. By blocking this reaction, it is expected that the medicine will interfere with the ability of the hepatitis delta virus to reproduce, reducing the amount of the virus in the body and thereby helping to reduce damage to the liver. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum 2023 Verwachte registratie 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen PRIME-status verkregen in december 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Uitbreiding van behandelingsmogelijkheden voor hepatitis delta heeft zeker therapeutische waarde, gezien de afwezigheid van mogelijkheden tot nu toe. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 25 mg Bronnen NCT02968641 Aanvullende opmerkingen Wordt gebruikt in combinatie met ritonavir 100mg tweemaal per dag. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 20 - 30 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen (1) El Bouzidi et al. 2015, J Clin Virol; 2) expert opinie Aanvullende opmerkingen \Een recente survey door het Erasmus MC in Nederlandse hepatitis centra, toonde aan dat er 126 patiënten bekend zijn met hepatitis D. Het aantal patiënten kan mogelijk hoger zijn omdat er niet standaard wordt getest op hepatitis D bij hepatitis B patiënten (1). De incidentie in Nederland wordt met name bepaald door migratie uit hoog endemische gebieden en is hierdoor moeilijk voorspelbaar (Oost-Europa/ Turkije/ Afrika). De verwachting is dat er jaarlijks rond de 20 tot 30 gevallen zijn (2) Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen drugs.com Aanvullende opmerkingen Afhankelijk van de therapeutische waarde, gezien de PRIME-status die is afgegeven door de EMA, is het een veelbelovende therapie en dus mogelijk duur. De kosten voor Zokinvy orale capsule 50 mg zijn ongeveer $ 24.508 voor een levering van 30 capsules. De kosten per patiënt per jaar afhankelijk van de behandelduur. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Progeria Bronnen Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen