Dasiglucagon Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie Infants and children aged 7 days to 12 years with congenital hyperinsulinism (CHI). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Dasiglucagon Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Infants and children aged 7 days to 12 years with congenital hyperinsulinism (CHI). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Zealand Portfoliohouder Werkingsmechanisme Glucagonanaloog Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Medical experts also indicated that shifts in patient management might be required to implement effective use of dasiglucagon as it is administered as a continuous subcutaneous infusion via a pump device. The developer has partnered with Deka Research and Development Corp (Manchester, New Hampshire, USA) to develop a wearable subcutaneous infusion pump to deliver dasiglucagon. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Diazoxide Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 10 µg/h Bronnen NCT04172441 Aanvullende opmerkingen In phase 3 clinical trials, patients receive dasiglucagon via a continuous subcutaneous infusion pump starting at a dose rate of 10 µg/h, in addition to standard-of-care therapy. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet (1); NTVG(2); Aanvullende opmerkingen De wereldwijde gemiddelde prevalentie bij de geboorte bedraagt 1 op 27.000, maar kan tot 1 op 2.500 bedragen in gemeenschappen met substantiële bloedverwantschap. In Aalten en Silvolde werd een hoge prevalentie waargenomen (1 op 6.930 inwoners), waarschijnlijk door een gemeenschappelijke voorouder (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen De prijs van deze toedieningsvorm zal mogelijk hoger uitvallen dan de huidige toedieningsvorm. De fabrikant zal mogelijk een hoger bedrag vragen aangezien het om een zeldzaam ziektebeeld gaat. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen