Dasiglucagon Medicine 04 June 2024 Extended indication Infants and children aged 7 days to 12 years with congenital hyperinsulinism (CHI). Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Dasiglucagon Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Metabolic diseases Extended indication Infants and children aged 7 days to 12 years with congenital hyperinsulinism (CHI). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Zealand Portfolio holder Mechanism of action Glucagon analogue Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Er zijn mogelijk ook veranderingen in de patiëntenzorg nodig om effectief gebruik van dasiglucagon te implementeren, aangezien het wordt toegediend als een continue subcutane infusie via een pomp. De ontwikkelaar is een samenwerking aangegaan met Deka Research and Development Corp (Manchester, New Hampshire, Verenigde Staten) om een draagbare subcutane infuuspomp te ontwikkelen voor de toediening van dasiglucagon. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity New therapeutical formulation ATMP No Submission date September 2026 Expected Registration October 2027 Orphan drug No Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Diazoxide Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration 10µg/h References NCT04172441 Additional remarks In klinische onderzoeken in fase 3 krijgen patiënten dasiglucagon toegediend via een continue subcutane infuuspomp, beginnend met een dosering van 10µg/uur, als aanvulling op de standaardbehandeling. Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Orphanet (1); NTVG(2); Additional remarks De wereldwijde gemiddelde prevalentie bij de geboorte bedraagt 1 op 27.000, maar kan tot 1 op 2.500 bedragen in gemeenschappen met substantiële bloedverwantschap. In Aalten en Silvolde werd een hoge prevalentie waargenomen (1 op 6.930 inwoners), waarschijnlijk door een gemeenschappelijke voorouder (2). Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks De prijs van deze toedieningsvorm zal mogelijk hoger uitvallen dan de huidige toedieningsvorm. De fabrikant zal mogelijk een hoger bedrag vragen aangezien het om een zeldzaam ziektebeeld gaat. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks