Ixazomib Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Non-ASCT maintenance Multiple Myeloma (MM) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 31.985.520,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ixazomib Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Multipel Myeloom Uitgebreide indicatie Non-ASCT maintenance Multiple Myeloma (MM) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ninlaro Fabrikant Takeda Portfoliohouder Werkingsmechanisme Proteasoomremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Amsterdam UMC Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2023 Verwachte registratie December 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Datum indiening en registratie op basis van informatie van fabrikant. (2 jaar vertraagd) Therapeutische waarde Huidige behandelopties Dara-VMP, VRd en na spoedige registratie en vergoeding Dara-Rd. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Uit data van de fase 3 trial met izaxomib werd een significante verlenging van de PFS gevonden. Behandelduur Mediaan 24 maand/maanden Toedieningsfrequentie 3 maal per 4 weken Dosis per toediening 3 mg cyclus 1-4, dan 3 of 4 mg cyclus 5-26 Bronnen Tourmaline MM4 studie NCT02312258 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 420 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR 2018(1); Pakketadvies daratumumab (Darzalex®) bij multipel myeloom, ZIN 2017 (2); Aanvullende opmerkingen Jaarlijks aantal nieuwe multipel myeloom patiënten bedraagt 1.333 (1), waarvan 90% symptomatisch: 1.200. 50% van de patiënten zijn non-fit voor ASCT zijn >70 jaar en met comorbiditeiten en hiervan krijgt uiteindelijk 70% een actieve behandeling (2). Dit betekent dat er maximaal 420 patiënten in aanmerking zullen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 76.156,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen fabrikant: "Kosten per patiënt per jaar zijn berekend op basis van AIP en gelden voor patiënten die een volledig jaar behandeld worden". Aanvullende opmerkingen 12 Cycles (1 jaar) x€ 6.346,33 (AIP 4 mg) = € 76.155,96 (exclusief BTW). Momenteel is ixazomib vergoed middels een financiële afspraak tussen Takeda en de zorgverzekeraars. De werkelijke kosten zullen daarom lager liggen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 31.985.520,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Buiten de indicaties in de Horizonscan Geneesmiddelen geen indicatie uitbreidingen bekend. Overige informatie Aanvullende opmerkingen