Denatonium Acetate Monohydrate Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Denatonium acetate monohydrate monotherapy for treatment of hyperphagia associated with Prader-Willi syndrome in adolescents over 13 years of age, adults and elderly Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Denatonium Acetate Monohydrate Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie Denatonium acetate monohydrate monotherapy for treatment of hyperphagia associated with Prader-Willi syndrome in adolescents over 13 years of age, adults and elderly Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Aardvark Portfoliohouder Aardvark Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen TAS2R-agonist Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum November 2026 Verwachte registratie December 2027 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er zijn nog geen resultaten bekend. Op dit moment loopt er nog een fase 3 trial (HERO). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 200 tot 800mg Bronnen NCT06828861 (HERO) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 15 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.nve.nl/aandoening/prader-willi-syndroom Aanvullende opmerkingen Prader-Willi syndroom (PWS) is een zeldzaam aangeboren syndroom. In Nederland worden jaarlijks ongeveer 10 tot 15 kinderen geboren met dit syndroom. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen