Detalimogene voraplasmid Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Detalimogene voraplasmid monotherapy for second line treatment of BCG-unresponsive non-muscle invasive bladder cancer in adults and elderly with carcinoma in situ (CIS) with or without coexisting papillary Ta/T1 tumors. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 109,375,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Detalimogene voraplasmid Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Blaaskanker Uitgebreide indicatie Detalimogene voraplasmid monotherapy for second line treatment of BCG-unresponsive non-muscle invasive bladder cancer in adults and elderly with carcinoma in situ (CIS) with or without coexisting papillary Ta/T1 tumors. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant enGene Portfoliohouder enGene Werkingsmechanisme Toedieningsweg Intravesicaal Toedieningsvorm Vloeistof Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum September 2026 Verwachte registratie Oktober 2027 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Radicale cystectomie, chemohyperthermie (HIVEC®) als blaas besparend alternatief, off-label intravesicale chemotherapie (gemcitabine/docetaxel), en in studieverband of beperkt off-label immunotherapie zoals pembrolizumab Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De LEGEND fase II studie onderzoekt detalimogene voraplasmid bij BCG-ongevoelige blaaskankerpatiënten met CIS. 71% van de behandelde patiënten bereikte een complete respons (67% na drie maanden en 47% na zes maanden). De studie is nog gaande. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 0,5mg detalimogene voraplasmid per instillatie Bronnen NCT04752722 (LEGEND); Expertopinie Aanvullende opmerkingen Behandelduur: – Inductie: zes weken – Mogelijk onderhoudsbehandeling tot maximaal een jaar Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 450 - 800 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Babjuk et al. 2024 (1); NKR 2023 (2); Kamat et al. 2014 (3) Aanvullende opmerkingen Jaarlijks krijgen ongeveer 6.500 mensen in Nederland blaaskanker, waarvan circa 5.000 patiënten een niet-spierinvasieve vorm (NMIBC) hebben (IKNL, 2023). Van deze groep worden ongeveer 1.500 tot 2.000 patiënten behandeld met BCG vanwege hooggradige Ta/T1-laesies of carcinoma in situ (CIS) (1,2). Naar schatting wordt 30 tot 40% BCG-ongevoelig, wat neerkomt op 450 tot 800 patiënten per jaar (3) Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 150,000.00 - 200,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen ICER; Drugs.com Aanvullende opmerkingen Er is nog geen marktprijs beschikbaar. Een vergelijkbare behandeling nadofaragene firadenovec (Adstiladrin) kost in de Verenigde Staten ongeveer $240.000 per jaar. Schatting cretostimogene grenadenorepvec: €150.000 tot €200.000 per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 109,375,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen