Diazoxide choline (controlled-release tablet) Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Obesity associated with Prader-Willi Syndrome (PWS) in adults and children - firstline. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Diazoxide choline (controlled-release tablet) Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Onbekend Uitgebreide indicatie Obesity associated with Prader-Willi Syndrome (PWS) in adults and children - firstline. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Soleno Therapeutics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: "Diazoxide choline is an agonist of the KATP channel. The choline salt improves the solubility of diazoxide in aqueous solutions, contributing to improved bioavailability. " Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen In Europa is vanaf 2017 een weesstatus verstrekt voor dit middel bij deze indicatie. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De controlled-release variant lijkt qua werking op de huidige variant. Kleine studies laten zien dat er afname is van hyperfagie, agressie en tevens afname van lichaamsvet. De resultaten lijken klinisch relevant maar zijn niet van het formaat doorbraak (afname van 1,5-2kg lichaamsvet in 2 jaar). Ook setmelanotide zal in de toekomst beschikbaar komen. De resultaten van dat geneesmiddel op afname van lichaamsgewicht lijken vooralsnog beter. Ook al is er nog geen directe vergelijking. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 75 - 450 mg Bronnen NCT03440814; NCT04086810 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 600 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Op basis van eerdere inschattingen bij Setmelanotide (Horizonscan Geneesmiddelen) Aanvullende opmerkingen Prader Willie heeft een prevalentie van 1 op de 25.000. Dit komt neer op een maximaal patiëntvolume van 600 patiënten in Nederland. Het geneesmiddel zal mogelijk in de toekomst de concurrentie aangaan met setmelanotide. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Gezien het een nieuwe formulering betreft voor een kleine indicatie zal het naar verwachting duurder dan huidige toedieningsvorm zijn. De hoogte van de uiteindelijke prijs zal ook invloed hebben op hoe vaak het geneesmiddel ingezet zal worden. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen SPS UK Scan, AdisInsight Aanvullende opmerkingen Geen andere lopende fase 3 studies Overige informatie Aanvullende opmerkingen