Diazoxide choline (controlled-release tablet) Medicine 08 June 2021 Extended indication Obesity associated with Prader-Willi Syndrome (PWS) in adults and children - firstline. Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase No registration expected Product Active substance Diazoxide choline (controlled-release tablet) Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other metabolism and Endocrinology Extended indication Obesity associated with Prader-Willi Syndrome (PWS) in adults and children - firstline. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Viokat Manufacturer Soleno Therapeutics Portfolio holder Mechanism of action Other Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Werkingsmechanisme: "Diazoxide choline is an agonist of the KATP channel. The choline salt improves the solubility of diazoxide in aqueous solutions, contributing to improved bioavailability. " Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New therapeutical formulation ATMP No Submission date May 2025 Expected Registration Orphan drug Yes Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks In Europa is vanaf 2017 een weesstatus verstrekt voor dit middel bij deze indicatie. Deze indiening is teruggetrokken door de fabrikant in april 2026. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De controlled-release variant lijkt qua werking op de huidige variant. Kleine studies laten zien dat er afname is van hyperfagie, agressie en tevens afname van lichaamsvet. De resultaten lijken klinisch relevant maar zijn niet van het formaat doorbraak (afname van 1,5 tot 2kg lichaamsvet in twee jaar). Ook setmelanotide zal in de toekomst beschikbaar komen. De resultaten van dat geneesmiddel op afname van lichaamsgewicht lijken vooralsnog beter. Ook al is er nog geen directe vergelijking. Uit de Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials komt een verbetering ten opzicht van placebo. Het is een 16 weken durende studie. Tijdens deze periode geen significante bijwerkingen, geen lange termijn data Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 75 tot 450mg References NCT03440814; NCT04086810 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 600 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Op basis van eerdere inschattingen bij Setmelanotide (Horizonscan Geneesmiddelen) Additional remarks Prader Willie heeft een prevalentie van 1 op de 25.000. Dit komt neer op een maximaal patiëntvolume van 600 patiënten in Nederland. Het geneesmiddel zal mogelijk in de toekomst de concurrentie aangaan met setmelanotide. Expected cost per patient per year Cost References medicijnkosten.nl Additional remarks Gezien het een nieuwe formulering betreft voor een kleine indicatie zal het naar verwachting duurder dan huidige toedieningsvorm zijn. De hoogte van de uiteindelijke prijs zal ook invloed hebben op hoe vaak het geneesmiddel ingezet zal worden. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References SPS UK Scan, AdisInsight Additional remarks Geen andere lopende fase 3 studies Other information Additional remarks